Sebelipase Alfa
Sebelipase Alfa ist eine rekombinante Form des lysosomalen sauren Lipase (LAL)-Enzyms, das als Enzymersatztherapie für Patienten mit LAL-Mangel eingesetzt wird. Dieser seltene genetische Defekt verhindert, dass der Körper Cholesterinester und Triglyceride richtig abbaut, was zu deren Anhäufung im Körper führt.
Eine Enzymersatztherapie, die das mangelnde lysosomale Säurelipase-Enzym bei Patienten mit LAL-Mangel ersetzt, einer seltenen genetischen Speicherkrankheit.
Dieses Medikament trägt eine Boxed Warning (schwarzer Kasten) – die stärkste Warnstufe der FDA. Lesen Sie vor der Anwendung die vollständige Fachinformation.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AB14
- RxNorm
- 1726975
- Generikum
- Sebelipase Alfa
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Kanuma
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 1-3 mg/kg einmal wöchentlich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal wöchentlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 1 mg/kg einmal wöchentlich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal wöchentlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 1-3 mg/kg einmal wöchentlich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal wöchentlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
11 GruppenSchwangerschaft
erstes Trimesternur anwenden, wenn Nutzen die Risiken überwiegt
Behandlung nur fortsetzen, wenn Schwangerschaft eingetreten ist und dies eindeutig erforderlich ist, Risiken mit dem Arzt besprechen
regelmäßige pränatale Überwachung und fetale Ultraschalluntersuchungen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Schwangerschaft
zweites Trimesternur anwenden, wenn Nutzen die Risiken überwiegt
Behandlung fortsetzen, wenn eine fortlaufende Krankheitskontrolle erforderlich ist
regelmäßige pränatale Überwachung
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Schwangerschaft
drittes Trimesternur anwenden, wenn Nutzen die Risiken überwiegt
vor der Geburtsplanung mit dem Arzt besprechen
regelmäßige pränatale Überwachung
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Stillzeit
Stillenkeine spezifische Anpassung
Entscheidung zum Stillen sollte in Rücksprache mit dem Arzt getroffen werden, Nutzen für das Kind berücksichtigen
Kind auf ungewöhnliche Symptome überwachen
Kinder
Säuglinge1 mg/kg einmal wöchentlich als intravenöse Infusion
zugelassen für Säuglinge mit LAL-D, einschließlich der rasch fortschreitenden Form, kann ab der Geburt begonnen werden
regelmäßige Überwachung von Wachstum, Leberfunktion und Lipidparametern
Kinder
Kinder und Jugendliche1 mg/kg einmal wöchentlich als intravenöse Infusion
zugelassen für Kinder und Jugendliche mit LAL-D
regelmäßige Überwachung von Wachstum, Leberfunktion, Lipidprofil und Entwicklungsmeilensteinen
Ältere Menschen
Ältere Patientenkeine spezifische Anpassung erforderlich
Standarddosierung gilt, Nieren- und Leberfunktion überwachen
standardmäßige Überwachung gemäß individuellem Patientenstatus
Niereninsuffizienz
leicht bis mäßigkeine spezifische Dosisanpassung erforderlich
keine Dosisanpassung bei leichter bis mäßiger Nierenfunktionseinschränkung erforderlich
routinemäßige klinische Überwachung
Niereninsuffizienz
schwermit Vorsicht anwenden
begrenzte Daten verfügbar, klinisches Urteilsvermögen erforderlich
verstärkte Überwachung der Nierenfunktion
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leicht bis mäßigkeine spezifische Dosisanpassung erforderlich
Arzneimittel ist zur Behandlung von LAL-D indiziert, das die Leber betrifft, Leberfunktion überwachen
regelmäßige Leberfunktionstests
Leberinsuffizienz
schwermit Vorsicht anwenden
begrenzte Daten verfügbar, Nutzen gegen potenzielle Risiken abwägen
engmaschige Überwachung der Leberfunktion und des klinischen Zustands
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
FDA-Zulassungsjahr
FDA-Zulassungsdatum für Kanuma
Arzneimittelklasse
Therapeutische Klassifizierung
Wirkungsmechanismus
Biologische Aktivität
Primäre Indikation
Therapeutische Indikation
Behandlung des LAL-Mangels (auch bekannt als Wolman-Krankheit in der infantilen Form und als Cholesterylester-Speicherkrankheit in der Form mit späterem Beginn), einer seltenen autosomal-rezessiven lysosomalen Speicherkrankheit, die eine schädliche Ansammlung von Fetten in Zellen im gesamten Körper verursacht.
Als rekombinante Form des menschlichen LAL-Enzyms bindet Sebelipase alfa an Rezeptoren auf Zelloberflächen und wird in Lysosomen internalisiert, wo es Cholesterylester und Triglyceride hydrolysiert, die sich aufgrund der defizienten oder fehlenden Aktivität des natürlichen Enzyms angesammelt haben.
Wird in der Regel wöchentlich als intravenöse Infusion verabreicht. Während der Infusionen können Überempfindlichkeitsreaktionen auftreten. Enthält keine Konservierungsstoffe und muss unmittelbar nach der Zubereitung verwendet werden. Sicherheit und Wirksamkeit wurden hauptsächlich in klinischen Studien an pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit LAL-Mangel nachgewiesen.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
WellAlly kann für verlinkte Ressourcen eine Empfehlungsgebühr erhalten, ohne dass Ihnen zusätzliche Kosten entstehen. Die redaktionellen Inhalte werden niemals von geschäftlichen Beziehungen beeinflusst.
Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
Diese Inhalte dienen ausschließlich allgemeinen Informations- und Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung. Wenden Sie sich bei Fragen zu einer Erkrankung immer an eine qualifizierte medizinische Fachkraft, und ignorieren Sie professionellen medizinischen Rat nicht und schieben Sie ihn nicht auf, weil Sie hier etwas gelesen haben.
Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an oder begeben Sie sich in die nächste Notaufnahme.
Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen