Eltrombopag
Skysona (Lenadogene Nolparvovec) ist eine Gentherapie, die zur Behandlung der Leber hereditären Optikusneuropathie (LHON) bei Erwachsenen mit einer bestätigten mitochondrialen DNA-Mutation im Zusammenhang mit dem ND4-Gen indiziert ist. Diese einmalige intravitreale Therapie funktioniert, indem sie eine funktionelle Kopie des ND4-Gens in die Zellen liefert.
Skysona ist eine Gentherapie zur Behandlung der Leber-hereditären Optikusneuropathie (LHON) bei Erwachsenen mit spezifischen ND4-Genmutationen.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 2612554
- Generikum
- Skysona
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Skysona ist angezeigt zur Behandlung der Leber-hereditären Optikusneuropathie (LHON) bei Erwachsenen, die eine bestätigte mitochondriale DNA-Mutation aufweisen, die mit dem ND4-Gen assoziiert ist. LHON ist eine seltene vererbte Erkrankung, die einen plötzlichen Sehverlust verursacht und typischerweise junge Erwachsene betrifft.
Skysona ist eine Gentherapie auf Basis eines Adeno-assoziierten Virus (AAV)-Vektors, die eine funktionale Kopie des Wildtyp-ND4-Gens direkt in die Ganglienzellen der Netzhaut über eine intravitreale Injektion einbringt. Dadurch können die Zellen das normale NADH-Dehydrogenase-Protein produzieren, was möglicherweise das Fortschreiten des Sehverlusts verlangsamen oder verhindern kann.
Skysona wird als einzelne intravitreale Injektion pro Auge von einem spezialisierten Arzt verabreicht. Als Gentherapie soll sie einen bestehenden Sehverlust nicht rückgängig machen, sondern möglicherweise das verbleibende Sehvermögen erhalten. Zu den wichtigen Hinweisen gehören mögliche Immunreaktionen auf den viralen Vektor sowie die Notwendigkeit einer bestätigten genetischen Untersuchung zur Identifizierung geeigneter Patienten mit ND4-Mutationen.
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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