Nusinersen
Spinraza (Nusinersen) ist ein verschreibungspflichtiges Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), eine genetische Störung, die das Nervensystem betrifft und fortschreitende Muskelschwäche verursacht. Es wird direkt in den Liquor cerebrospinalis durch intrathekale Injektion von einem medizinischen Fachpersonal verabreicht.
Spinraza ist eine Therapie für die spinale Muskelatrophie, die die Produktion eines kritischen Proteins steigert, das bei dieser genetischen Erkrankung defizitär ist.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 1863561
- Generikum
- Spinraza
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Spinraza ist zugelassen für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit verschiedenen Subtypen der Erkrankung.
Spinraza ist ein antisense Oligonukleotid, das das Spleißen des SMN2-Gens modifiziert und eine erhöhte Produktion des funktionalen Survival-Motor-Neuron-(SMN)-Proteins ermöglicht, das bei Patienten mit SMA defizitär ist.
Spinraza wird von einem qualifizierten Arzt mittels intrathekaler Injektion verabreicht. Die Therapie erfordert eine Aufsättigungsdosis, gefolgt von Erhaltungsdosen. Zu den häufigsten Nebenwirkungen gehören Atemwegsinfektionen und Verstopfung. Während der Behandlung sollten die Thrombozytenzahl und die Nierenfunktion überwacht werden.
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