Trofinetide
Trofinetide ist ein verschreibungspflichtiges Medikament, das zur Behandlung des Rett-Syndroms bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren zugelassen ist. Es ist das erste und einzige von der FDA zugelassene Medikament für diese seltene genetische neurologische Störung. Der genaue Mechanismus, durch den Trofinetide seine therapeutische Wirkung erzielt, ist noch nicht vollständig geklärt.
Trofinetide ist eine von der FDA zugelassene Behandlung für das Rett-Syndrom, die über unbekannte Mechanismen wirkt, um die Symptome bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren zu verbessern.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- N07XX24
- RxNorm
- 2632852
- Generikum
- Trofinetide
- Wirkstoffklasse
- atc-n07
- Markennamen
- Daybue
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- oral
- Darreichungsformen
- Lösung
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Trofinetide ist angezeigt zur Behandlung des Rett-Syndroms, einer seltenen genetischen neurologischen Erkrankung, die vor allem Mädchen betrifft und schwere kognitive, motorische und kommunikative Beeinträchtigungen verursacht. Es ist zur Anwendung bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren zugelassen.
Der genaue Wirkungsmechanismus ist unbekannt. Trofinetide ist ein synthetisches Analogon von Glycin-Prolin-Glutamat (GPE), einem natürlich vorkommenden Peptid. Forschungsergebnisse deuten darauf hin, dass es über neurotrope und entzündungshemmende Signalwege wirken könnte, möglicherweise Neuroinflammation reduziert und die synaptische Funktion im Gehirn unterstützt.
Trofinetide ist eine orale Lösung, die zweimal täglich eingenommen wird. Häufige Nebenwirkungen können Durchfall und Erbrechen umfassen. Es sollte nicht bei Patienten angewendet werden, die bekanntermaßen überempfindlich gegen das Arzneimittel reagieren. Patienten und Betreuungspersonen sollten jegliche Anzeichen einer Infektion melden, da Trofinetide das Immunsystem beeinflussen kann. Eine regelmäßige Überwachung durch einen in der Behandlung des Rett-Syndroms erfahrenen Arzt wird empfohlen.
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