Valoctocogen Roxaparvovec
Valoctocogen roxaparvovec ist eine Gentherapie zur Behandlung von schwerer Hämophilie A bei Erwachsenen ohne vorbestehende Antikörper gegen den Adeno-assoziierten Virus-Serotyp 5 (AAV5). Es wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht und wirkt, indem es eine funktionelle Kopie des menschlichen Faktor-VIII-Gens liefert.
Valoctocogene roxaparvovec ist eine einmalige Gentherapie für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A, die die endogene Produktion von Faktor VIII ermöglicht.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- B02BD15
- RxNorm
- 2641610
- Generikum
- Valoctocogene Roxaparvovec
- Wirkstoffklasse
- atc-b02
- Markennamen
- Roctavian
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 500mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 250mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 400mg täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal täglich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
8 GruppenSchwangerschaft
erstes Trimesternach Möglichkeit vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, es sei denn, der Nutzen überwiegt die Risiken; mit dem Arzt besprechen
regelmäßige fetale Überwachung bei Anwendung
Schwangerschaft
zweites Trimesternach Möglichkeit vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, es sei denn, der Nutzen überwiegt die Risiken
regelmäßige fetale Überwachung
Schwangerschaft
drittes Trimesternach Möglichkeit vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, es sei denn, der Nutzen überwiegt die Risiken
regelmäßige fetale Überwachung
Stillzeit
Stillzeitkeine Dosisanpassung empfohlen, aber vermeiden
Stillen für mindestens 6 Monate nach der Infusion nicht empfohlen, da die Ausscheidung in die Muttermilch unbekannt ist
Säugling auf Nebenwirkungen überwachen
Kinder
Kinder unter 12 Jahrennicht zutreffend
Roctavian ist für Patienten unter 18 Jahren nicht zugelassen; die pädiatrische Anwendung wird nicht empfohlen
nicht zutreffend
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Ältere Menschen
Ältere Patienten über 65 Jahrekeine spezifische Dosisanpassung
mit Vorsicht anwenden; begrenzte klinische Studiendaten bei Patienten über 65 Jahren; kardiovaskulären und hepatischen Status beurteilen
Leberfunktionstests und kardiovaskulären Status überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
mäßig bis schwerkeine spezifische Dosisanpassung in der Kennzeichnung
mit Vorsicht anwenden; Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung (eGFR unter 30 ml/min) wurden von klinischen Studien ausgeschlossen; Nierenfunktion überwachen
Nierenfunktion vor und nach der Behandlung überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
signifikante Leberfunktionsstörungvermeiden
kontraindiziert bei Patienten mit signifikanter Leberfunktionsstörung, einschließlich erhöhtem ALT- oder AST-Wert über 1,5-fach des oberen Grenzwerts, Leberzirrhose oder Anzeichen einer Leberfunktionsstörung; AAV-Vektor zielt auf Hepatozyten ab
Leberfunktionstests überwachen; Leberbiopsie kann erforderlich sein
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Statistiken und klinische Daten
Arzneimittelklasse
Gentherapie für Hämophilie A
Indikation
Therapeutische Indikation
Primären Endpunkt erreicht
Ergebnisse der Phase-3-Studie
Verabreichungsweg
Verabreichungsmethode
Behandlung von schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne vorbestehende Antikörper gegen AAV5 und ohne Vorgeschichte von Faktor-VIII-Inhibitoren.
Diese AAV5-basierte Gentherapie liefert eine funktionale Kopie des menschlichen Faktor-VIII-(F8)-Gens direkt in Leberzellen, wodurch diese in der Lage sind, endogenes Faktor-VIII-Protein zu produzieren und auszuscheiden, und somit die Gerinnungsfähigkeit verbessert wird.
Wird als einmalige Infusion verabreicht; eine Überwachung der Leberenzyme (Transaminasen) ist nach der Infusion erforderlich; Kortikosteroide können zur Behandlung von erhöhten Leberenzymen erforderlich sein; Patienten sollten langfristig auf Faktor-VIII-Aktivitätsspiegel und mögliche leberzellschädigende Effekte überwacht werden.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 24. August 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen