Viltolarsen
Viltepso (Viltolarsen) ist ein verschreibungspflichtiges Medikament zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des DMD-Gens, die für das Überspringen von Exon 53 geeignet ist. Es ist ein Antisense-Oligonukleotid, das dem Körper hilft, eine kürzere Form von Dystrophin zu produzieren.
Viltepso ist eine gentargeting-Therapie für die Duchenne-Muskeldystrophie, die Patienten mit geeigneten genetischen Mutationen dabei hilft, ein funktionsfähiges Dystrophin-Protein zu produzieren.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 2389845
- Generikum
- Viltepso
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Viltepso ist angezeigt zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des DMD-Gens, die für ein Überspringen von Exon 53 geeignet ist. Diese genetische Mutation macht etwa 8 % aller DMD-Fälle aus.
Viltepso ist ein antisense Oligonukleotid, das an eine bestimmte Region der DMD-Gen-prä-mRNA bindet und dazu führt, dass der Körper Exon 53 während der Verarbeitung überspringt (ausschließt). Dies ermöglicht die Produktion eines verkürzten, aber teilweise funktionsfähigen Dystrophin-Proteins, das die Muskelzellen vor Schäden schützt.
Viltepso wird einmal wöchentlich als intravenöse Infusion verabreicht. Häufige Nebenwirkungen können Infektionen der oberen Atemwege, Injektionsreaktionen und Husten umfassen. Während der Behandlung wird eine regelmäßige Überwachung der Nierenfunktion empfohlen. Patienten sollten während der Infusion auf Überempfindlichkeitsreaktionen überwacht werden.
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