Viltolarsen
Viltolarsen ist eine Antisense-Oligonukleotid-Medikation zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit genetischen Mutationen, die für das Überspringen von Exon 53 geeignet sind. Es wirkt, indem es an die Dystrophin-prä-mRNA bindet, um das Überspringen von Exon 53 während der mRNA-Verarbeitung zu bewirken, wodurch die Produktion eines verkürzten aber funktionellen Proteins ermöglicht wird.
Viltolarsen ist eine gezielte Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie, die das Überspringen von Exon 53 ermöglicht, um ein teilweise funktionsfähiges Dystrophin-Protein zu produzieren.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- M09AX12
- RxNorm
- 2389840
- Generikum
- Viltolarsen
- Wirkstoffklasse
- atc-m09
- Markennamen
- Viltepso
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 500mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 250mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 400mg einmal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal täglich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
10 GruppenSchwangerschaft
pregnancy overallnach Möglichkeit vermeiden
nur anwenden, wenn der Nutzen die Risiken für den Fötus überwiegt
regelmäßige fötale Überwachung einschließlich Ultraschall
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Schwangerschaft
Erstes Trimesternach Möglichkeit vermeiden
Anwendung während des ersten Trimenons vermeiden, sofern der Nutzen die Risiken nicht überwiegt
regelmäßige fötale Überwachung
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Schwangerschaft
Drittes Trimestermit Vorsicht anwenden
nur anwenden, wenn der Nutzen die Risiken überwiegt, Zeitpunkt der Entbindung berücksichtigen
fötale Überwachung und Beurteilung des Geburtszeitpunkts
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Stillzeit
StillzeitStillen abbrechen oder Anwendung vermeiden
Stillen während der Behandlung abbrechen oder Anwendung vermeiden
Säugling auf Nebenwirkungen überwachen
Kinder
pediatricgewichtsbasiert: 5 mg/kg oder 40 mg/kg einmal wöchentlich
zugelassen für Patienten ab 2 Jahren, die für Exon-53-Überspringungstherapie geeignet sind
regelmäßige Überwachung der Nierenfunktion und des Urinproteins
Ältere Menschen
Ältere Menschenkeine spezifische Anpassung empfohlen
mit Vorsicht anwenden, begrenzte klinische Erfahrung bei älteren Patienten
Nierenfunktion engmaschig überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
Leichte Niereninsuffizienzkeine spezifische Dosisanpassung in der Fachinformation
mit Vorsicht anwenden, Nierenfunktion überwachen
regelmäßige Überwachung der Nierenfunktion und des Urinproteins
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
Mittel-schwere Niereninsuffizienzmit Vorsicht anwenden, Dosisanpassung in Betracht ziehen
mit Vorsicht anwenden, begrenzte Daten bei schwerer Niereninsuffizienz
intensive Nierenfunktionsüberwachung
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
Leichte Leberinsuffizienzkeine spezifische Dosisanpassung in der Fachinformation
mit Vorsicht anwenden, begrenzte Daten
Leberfunktionstests überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
Mittel-schwere Leberfunktionsstörungmit Vorsicht anwenden
begrenzte klinische Daten, nur anwenden, wenn der Nutzen die Risiken überwiegt
regelmäßige Überwachung der Leberfunktion
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
Jahr der FDA-Zulassung
FDA-Zulassung für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Arzneimittelklasse
Klassifizierung als Antisense-Oligonukleotid für Exon-Skipping
Therapeutische Indikation
Zugelassene Indikation für Patienten mit spezifischer Genmutation
Verabreichungsweg
Art der Arzneimittelverabreichung
Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit dokumentierten genetischen Mutationen, die bestätigt für das Exon-53-Überspringen geeignet sind. Die Diagnose erfordert eine genetische Testung zur Bestätigung geeigneter Mutationen.
Viltolarsen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das spezifisch an Exon 53 der Dystrophin-prä-mRNA bindet. Diese Bindung führt dazu, dass Exon 53 während des mRNA-Spleißens ausgeschlossen wird, was zur Produktion eines intern verkürzten, aber teilweise funktionsfähigen Dystrophin-Proteins führt.
Dies ist eine gezielte Gentherapie, die eine bestätigte genetische Eignung vor der Behandlung erfordert. Verabreicht wird es als intravenöse Infusion. Die Nierenfunktion sollte wie bei anderen Antisense-Oligonukleotid-Therapien überwacht werden. Die Behandlung sollte von Spezialisten eingeleitet und überwacht werden, die Erfahrung in der DMD-Behandlung haben.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen