Voretigene Neparvovec
Voretigene Neparvovec (LUXTURNA) ist eine Gentherapie, die zur Behandlung von Patienten mit bestätigter biallelischer RPE65-Mutation-assoziierter Netzhautdystrophie, einschließlich Leber-Kongenitaler Amaurose und Retinitis pigmentosa, indiziert ist. Sie funktioniert, indem sie eine funktionelle Kopie des RPE65-Gens direkt in die Netzhautzellen liefert.
Eine Gentherapie, die das funktionale Sehvermögen bei Patienten mit RPE65-Mutations-assoziierter vererbbarer Netzhautdystrophie wiederherstellt, indem eine normale Kopie des RPE65-Gens in Netzhautzellen eingebracht wird.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- S01XA27
- RxNorm
- 1995537
- Generikum
- Voretigene Neparvovec
- Wirkstoffklasse
- atc-s01
- Markennamen
- Luxturna
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 500mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verschrieben
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 250mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verschrieben
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 400mg täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal täglich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verschrieben
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
6 GruppenSchwangerschaft
alle Schwangerschaftsdrittelnach Möglichkeit vermeiden
nur anwenden, wenn der Nutzen potenzielle Risiken für den Fetus überwiegt
regelmäßige vorgeburtliche Überwachung
Kinder
Kinder ab 4 Jahrenkeine Anpassung erforderlich
angezeigt für Patienten ab 4 Jahren mit RPE65-Mutation-assoziierter Netzhautdystrophie
regelmäßige ophthalmologische Untersuchungen und Netzhautbildgebung
Ältere Menschen
ältere Patientenkeine Anpassung erforderlich
kann bei älteren Patienten angewendet werden; allgemeinen Gesundheitszustand berücksichtigen
kardiologische und ophthalmologische Beurteilung vor dem Eingriff
Niereninsuffizienz
leicht bis mittelschwerkeine spezifische Anpassung
mit Vorsicht anwenden; Arzneimittel wird nicht primär renal ausgeschieden
standardmäßige Überwachung
Leberinsuffizienz
leicht bis mittelschwerkeine spezifische Anpassung
mit Vorsicht anwenden; Arzneimittel wird nicht primär hepatisch ausgeschieden
standardmäßige Überwachung
Stillzeit
Stillenkeine Anpassung
Stillen abbrechen oder Anwendung vermeiden; unzureichende Daten zur Ausscheidung in die Muttermilch
keine spezifische Überwachung erforderlich
Statistiken und klinische Daten
Arzneimittelklasse
Voretigene Neparvovec ist eine Gentherapie auf Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV)
Jahr der FDA-Zulassung
Erste Gentherapie für eine erbliche Netzhauterkrankung, die in den USA zugelassen wurde
Indikation
Behandlung von Patienten mit bestätigten biallelischen RPE65-Mutationen, die zur Leberschen Kongenitalen Amaurose Typ 2 führen
Verabreichungsweg
Verabreichung mittels subretinaler Injektion direkt in die Netzhaut
Behandlung bestätigter beidseitiger RPE65-Mutations-assoziierter Netzhautdystrophie, einschließlich Leberscher Kongenitaler Amaurose (LCA) und Retinitis pigmentosa (RP), bei Patienten mit ausreichend lebensfähigen Netzhautzellen.
Liefert eine normale Kopie des RPE65-Gens an das retinale Pigmentepithel (RPE) über einen modifizierten Adeno-assoziierten Virusvektor. Dies ermöglicht den Zellen die Produktion von funktionaler Retinoid-Isomerohydrolase (RPE65), einem Enzym, das für den Sehzyklus und normales Sehen essentiell ist.
Wird mittels subretinaler Injektion verabreicht und erfordert einen chirurgischen Eingriff durch einen qualifizierten Chirurgen. Möglichkeit immunvermittelter Reaktionen; Kortikosteroid-Prophylaxe wird empfohlen. Die Behandlung erfolgt ein- oder beidseitig; die Dosierung basiert auf der Körperoberfläche. Vor der Behandlung ist eine genetische Bestätigung der RPE65-Mutationen erforderlich. Patienten sollten auf Augeninnendruck, Netzhautablösung und mögliche Katarakte überwacht werden.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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