Miglustat
Yargesa ist ein Markenmedikament, das Migalastat als Wirkstoff enthält. Es wird zur Behandlung der Fabry-Krankheit eingesetzt, einer seltenen genetischen Störung, die durch die Anhäufung einer fettartigen Substanz namens Globotriaosylceramid (Gb3) in den Körperzellen verursacht wird. Das Medikament wirkt als pharmakologischer Chaperon, um zu helfen.
Yargesa ist ein verschreibungspflichtiges Medikament zur Behandlung der Fabry-Krankheit, das durch die Wiederherstellung der Enzymfunktion wirkt, um die schädliche Substanzansammlung in den Zellen zu reduzieren.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 2642345
- Generikum
- Yargesa
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Yargesa ist angezeigt zur Behandlung der Fabry-Krankheit bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit veränderbaren GLA-Genmutationen. Die Fabry-Krankheit ist eine seltene, vererbte lysosomale Speichererkrankung, die mehrere Organsysteme beeinträchtigen kann, einschließlich der Nieren, des Herzens und des Nervensystems.
Yargesa enthält Migalastat, einen pharmakologischen Chaperon, der selektiv an die Alpha-Galactosidase A (GLA) bindet und diese stabilisiert – das Enzym, das bei der Fabry-Krankheit defizient ist. Durch die Stabilisierung des Enzyms fördert es den korrekten Transport zu den Lysosomen, wo es die angesammelten Gb3 abbauen kann.
Yargesa wird oral eingenommen, in der Regel jeden zweiten Tag. Es sollte nicht zusammen mit Nahrung eingenommen werden – Patienten sollten mindestens 2 Stunden vor und 2 Stunden nach der Einnahme nüchtern sein. Häufige Nebenwirkungen können Kopfschmerzen, Übelkeit und Harnwegsinfektionen umfassen. Die Behandlung sollte von einem Facharzt überwacht werden, der mit dem Management der Fabry-Krankheit vertraut ist.
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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