Zokinvy
Zokinvy (Lonafarnib) ist ein orales Medikament, das als Farnesyltransferase-Inhibitor klassifiziert wird und zur Behandlung des Hutchinson-Gilford Progerie-Syndroms (HGPS) und bestimmter progeroider Laminopathien mit Verarbeitungsdefiziten - seltene genetische Störungen, die durch beschleunigte Alterung gekennzeichnet sind - entwickelt wurde. Es wirkt, indem es die Anhäufung von Farnesylierungssubstraten reduziert.
Zokinvy ist ein oraler Farnesyltransferase-Hemmer, der zur Behandlung seltener genetischer Alterungserkrankungen wie dem Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom zugelassen ist, indem er die Progerin-Proteinansammlung reduziert.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 2467583
- Generikum
- Zokinvy
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Zokinvy ist angezeigt zur Behandlung des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms (HGPS) sowie für Patienten ab 12 Monaten mit bestimmten verarbeitungsdefizienten progeroiden Laminopathien mit heterozygoter LMNA-Mutation mit progerinähnlicher Proteinansammlung oder homozygoter oder komplex-heterozygoter ZMPSTE24-Mutationen.
Zokinvy ist ein Farnesyltransferase-Hemmer, der wirkt, indem er das Enzym blockiert, das für die Anheftung von Farnesylgruppen an Proteine verantwortlich ist. Bei Progerie und verwandten Erkrankungen reichert sich ein defektes Protein namens Progerin an und verursacht Zellschäden. Durch die Hemmung dieses Prozesses trägt Zokinvy dazu bei, die Progerinansammlung zu verringern und kann das Fortschreiten der Krankheitssymptome verlangsamen.
Zokinvy ist aufgrund seiner spezifischen Indikation für seltene Erkrankungen nur über ein eingeschränktes Vertriebsprogramm erhältlich. Häufige Nebenwirkungen können Magen-Darm-Beschwerden wie Erbrechen, Durchfall und Übelkeit umfassen. Die Patienten sollten auf mögliche Leberenzym-Erhöhungen und andere unerwünschte Wirkungen überwacht werden. Die Behandlung sollte von Ärzten eingeleitet und überwacht werden, die erfahren in der Betreuung von Patienten mit progeroiden Syndromen sind.
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