Onasemnogene Abeparvovec
Zolgensma ist eine einmalige Gentherapie-Behandlung für spinale Muskelatrophie (SMA), die eine funktionelle Kopie des SMN-Gens liefert, um das defekte oder fehlende Gen zu ersetzen. Es ist für die Anwendung bei pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren mit SMA, einschließlich derjenigen, die präsymptomatisch sind, zugelassen.
Zolgensma ist eine Gentherapie, die die spinale Muskelatrophie bei Kleinkindern behandelt, indem sie ein funktionsfähiges SMN-Gen in einer einzelnen intravenösen Infusion bereitstellt.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 2170231
- Generikum
- Zolgensma
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Zolgensma ist angezeigt für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten unter 2 Jahren, einschließlich Patienten mit SMA Typ 1 (der schwersten Form) und Patienten, die asymptomatisch sind, aber durch das Neugeborenenscreening identifiziert wurden.
Zolgensma ist eine Gentherapie auf Basis eines adeno-assoziierten Virusvektors, die eine funktionsfähige Kopie des Survival-Motor-Neuron (SMN)-Gens direkt an die Motoneuronzellen liefert. Der modifizierte Virus (AAV9) transportiert das SMN-Gen in die Zellen und ermöglicht ihnen dadurch, das für das Überleben und die Funktion der Motoneuronen notwendige SMN-Protein zu produzieren.
Zolgensma wird als einzelne intravenöse Infusion verabreicht und ist nur zur Einmalanwendung bestimmt. Zu den möglichen schwerwiegenden Nebenwirkungen gehören akute Leberschädigung, Thrombozytopenie und Kardiotoxizität. Bei Patienten sind regelmäßige Kontrollen der Leberfunktion und der Thrombozytenzahl erforderlich. Die Behandlung überquert die Blut-Hirn-Schranke nicht, sodass sie den SMN-Mangel im zentralen Nervensystem nicht direkt korrigiert.
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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