Betibeglogene Autotemcel
Zynteglo ist eine einmalige Gentherapie für Beta-Thalassämie, die die eigenen modifizierten Stammzellen des Patienten verwendet, um es dem Körper zu ermöglichen, funktionelles Beta-Globin zu produzieren und so die Notwendigkeit regelmäßiger Bluttransfusionen zu reduzieren oder zu eliminieren. Es ist für erwachsene und pädiatrische Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie indiziert.
Zynteglo ist eine einmalige Gentherapie für Beta-Thalassämie, bei der die eigenen Stammzellen des Patienten modifiziert werden, um die Produktion gesunder roter Blutkörperchen zu ermöglichen und so die Transfusionsabhängigkeit zu reduzieren.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 2610355
- Generikum
- Zynteglo
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Zynteglo ist angezeigt für die Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Beta-Thalassämie, die regelmäßige Erythrozyten-Transfusionen benötigen.
Diese Gentherapie umfasst die Entnahme der eigenen hämatopoetischen Stammzellen des Patienten und deren genetische Modifizierung im Labor, um eine funktionale Kopie des Beta-Globin-Gens hinzuzufügen. Die modifizierten Zellen werden anschließend nach einer Chemotherapie-Konditionierung zurück in den Patienten infundiert, wo sie sich im Knochenmark ansiedeln und funktionales Beta-Globin produzieren, was zu verbesserten Hämoglobinwerten führt.
Zynteglo wird als einmalige Einzelinfusion verabreicht. Patienten sollten auf potenzielle Nebenwirkungen überwacht werden, darunter Zytopenien, hepatische venookklusive Erkrankung und das Risiko einer Insertionsonkogenese. Die Anwendung ist bei Patienten mit erheblichen Begleiterkrankungen kontraindiziert. Schwangerschaft und Stillen sollten nach der Behandlung vermieden werden. Patienten sollten lebenslang gemäß dem zugelassenen Register überwacht werden.
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