ニーマンピック病C型 若年性神経症状発現 C5679813

エビデンスに基づく薬物療法

医療従事者による定期的なモニタリングを行いながらの積極的な治療が推奨されます。

ミグルスタット療法

ミグルスタットは、細胞内でのグルコシルセラミドの蓄積を軽減するのを助ける酵素阻害薬です。これはニーマン・ピック病C型（NPC）に対して承認された唯一の疾患修飾療法であり、早期に開始した場合、神経学的進行を遅らせるのに役立つ可能性があります。

多職種による神経発達支援

運動機能の維持、嚥下障害への対応、および発達上のニーズをサポートするために設計された、包括的な理学療法、作業療法、言語聴覚療法のプログラムです。療法は若年発症の神経学的症状に合わせて調整されます。