アルグルセレーゼ

アルグルセレースは、1型ゴシェ病の患者に対する長期的な酵素補充療法に適応がありますが、特に貧血、血小板減少、骨疾患、または臓器腫大を示唆する症状のある非神経型疾患の患者さんに適しています。

アルグルセレースは、ヒト酵素グルコセレブロシダーゼ（イミグルセレース）の改変型です。外因性酵素を供給することでマクロファージに取り込まれ、そこで蓄積されたグルコセレブロシドをグルコースとセラミドに加水分解し、影響を受けた臓器での基質の蓄積を減らす働きをします。

アルグルセレースは、静脈内注入により投与され、通常は1～2時間で完了します。患者さんは紅潮、寒気、不快感などの注入関連反応を経験することがあります。治療ルはゴシェ病の管理に熟練した医師の管理下で行われるべきです。生物学的製品であるため、免疫原性のリスクが伴う可能性があります。