アチバルサゲン アウトテムセル
アチバルサゲン アウトテムセル（LENMELDY）は、芳香族硫酸エステラーゼA（ARSA）酵素の欠損によって引き起こされる希少で進行性のしばしば致死的な神経変性疾患である異染性白質ジストロフィー（MLD）の子供たちに対する治療用に承認された体外遺伝子治療です。この療法は、lentivirusベクターを使用して患者自身の造血幹細胞に機能的なARSA遺伝子のコピーを挿入し、骨髄に定着した後、欠損している酵素を産生するために再び輸注されます。
LENMELDYは、患者自身の幹細胞を改変して欠損しているARSA酵素を産生する、異染性白質ジストロフィーの子供たちのための遺伝子治療です。
要点一覧
- ATC
- A16AB21
- RxNorm
- 2677916
- 一般名
- Atidarsagene Autotemcel
- クラス
- atc-a16
- ブランド
- Lenmeldy
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 1日2回500mg
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1日2回250mg
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1日1回400mg
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- 1日1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
11 グループ妊娠期
妊娠初期禁忌 - 使用を避ける
催奇形性があるためブスルファン前処置が必要であり、妊娠中は使用を避ける
適用外 - 治療前後で妊娠を避ける
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
妊娠期
妊娠中期禁忌 - 使用を避ける
催奇形性があるためブスルファン前処置が必要であり、妊娠中は使用を避ける
適用外 - 治療前後で妊娠を避ける
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
妊娠期
妊娠後期禁忌 - 使用を避ける
催奇形性があるためブスルファン前処置が必要であり、妊娠中は使用を避ける
適用外 - 治療前後で妊娠を避ける
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
授乳期
授乳期禁忌
前処置化学療法中およびその期間中は母乳育児を避ける
適用外
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
小児
乳児用量調整なし - 体重に基づく用量
生後30ヶ月未満の晩发性乳幼児型MLD患者および12歳未満の早期若年性MLD患者に対して適応あり
前処置による骨髄抑制があるため、点滴注入後は血液学的モニタリングを適切に行う必要があります
小児
小児用量調整なし - 体重に基づく用量
12歳以下の早期若年性MLD患者に対して適応あり
血液学的モニタリングおよび造血定着の評価が必要です
高齢者
高齢者注意して使用
65歳以上の患者における安全性と有効性のデータは限られています。ベネフィット・リスク評価が必要です
年齢関連の合併症を考慮し、心機能および肝機能のモニタリングを強化します
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
軽度遺伝子療法の初期用量調整は不要。前処置としてのブスルファンは用量調整が必要な場合があります
腎機能に基づいてブスルファン前処置の用量調整が必要な場合があります
腎機能をモニタリングし、前処置レジメンを適切に調整してください
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
中等度から重度前処置レジメンには用量調整が必要です
重度の障害がある場合はブスルファン前処置の用量減量を推奨します。重度の障害がある場合は代替の前処置を検討してください
前処置中の腎機能と薬物濃度を頻繁にモニタリングしてください
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
軽度遺伝子療法特有の用量調整はありません
注意して使用してください。前処置前に肝機能を評価してください
肝機能パラメータをモニタリングしてください
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
中等度から重度注意して使用
中等度から重度の肝障害では検討されていません。慎重なベネフィット・リスク評価が必要です
肝機能モニタリングを強化します
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
統計と臨床データ
FDA承認日
FA FDAがメタクロマティックリーコジストロフィーに対してレムルディ（Atidarsagene Autotemcel）を承認
治療クラス
自家遺伝子治療としての分類
適応症
早期発症MLDの承認された適応症
作用機序
lentiviralベクターを使用して機能的ARSA遺伝子を届ける遺伝子治療
アティナルサーゼン・オトテムセルは、ARS A欠損症引起的稀少なりソソーム蓄積疾患であるメタクロマティック・レビドストロフィー（MLD）の患児の治療に表示されます。本疾患は進行性の神経学的劣化导きます。
本療法は、患者さんのCD34+造血幹細胞を採取し、レトロウイルスベクターを使用してARS A遺伝子の機能的コピーを体外で導入することにより改変します。導入された細胞が戻注入された後、骨髄に定着して再構築し、機能的なARS A酵素の長期的な産生を可能にします。
これは患者さん自身の細胞を使用した自家療法であるため、移植片対宿主病や免疫拒絶反応のリスクはありません。ただし、一回限りの遺伝子療法であるため、認定された治療センターでの専門的な投与が必要です。潜在的なベクター関連効果および血液学的問題に対する安全性のモニタリングが適用されます。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む