アバルグルコシダーゼ アルファ-Ngpt

1歳以上の患者における後期Pompe病（LOPD）の治療に使用されます。筋機能に影響を与える珍しい遺伝性疾患において、症状の管理と疾患の進行遅延を助けます。

静脈内輸注により欠乏している酸性α-グルコシダーゼ酵素を補充します。組み換えられた酵素は細胞に取り込まれ、リソソームに運ばれて蓄積されたグリコーゲンを分解します。

推奨用量20 mg/kgで2週間ごとに静脈内輸注により投与されます。過敏反応を含む輸注関連反応を引き起こす可能性があります。一部の患者では心臓モニタリングが必要です。適切な臨床環境下で投与する必要があります。