Betibeglogene Autotemcel
Betibeglogene autotemcel（ZYNTEGLO）は、輸血依存性βサラセミアに対する一回限りの遺伝子治療です。患者的自身の幹細胞を改変して機能的なβグロビン遺伝子を追加することで、正常な赤血球を生成し、定期的な輸血の必要性をなくすことができる可能性があります。
患者的自身の幹細胞を改変し、機能的なヘモグロビンの生成を可能にすることでβサラセミアを治療する遺伝子治療です。
要点一覧
- ATC
- B06AX02
- RxNorm
- 2610349
- 一般名
- Betibeglogene Autotemcel
- クラス
- atc-b06
- ブランド
- Zynteglo
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 2 × 10^6 CD34+ 細胞数/kg
- Maximum
- 医師に相談
- 頻度
- 単回投与
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された通り
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 2 × 10^6 CD34+ 細胞数/kg
- Maximum
- 医師に相談
- 頻度
- 単回投与
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された通り
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
8 グループ妊娠期
妊娠初期禁忌
妊娠中は使用を避ける。バスルファンによる骨髄破壊前処置が必要であり、バスルファンは催奇形性があるため
該当なし－妊娠中は避ける
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
妊娠期
妊娠後期禁忌
妊娠中は使用を避ける。遺伝子療法を出産後まで延期する
該当なし－妊娠中は避ける
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
授乳期
授乳中未確立
治療開始前に授乳を中断。薬物が体外に排出されるまで待つ
母乳中への排泄に関するデータなし
小児
12～17歳の青少年標準用法
輸血依存性βサラセミアを有する12歳以上の患者に承認
血液学的評価、ベクターコピー数モニタリングを含む標準的なモニタリング
小児
12歳未満の小児未確立
12歳未満の患者には承認されていない。安全性と有効性は確立されていない
データが限られている
高齢者
65歳以上の高齢者個別評価が必要
65歳以上の患者におけるデータは限られている。治療前に全身状態および共存疾患を評価する
包括的な老年医学的評価が推奨される
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
重度腎障害慎重に監視
バスルファン（前処置薬）はrenal的にクリアランスされる。重症障害では用量調整が必要な場合がある
腎機能およびバスルファン血中濃度を監視（可能な場合）
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
中等度～重度肝障害個別評価が必要
specificな研究なし。肝機能および静脈閉塞性疾患のリスクを評価する
肝機能検査を密に監視する
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
統計と臨床データ
治療クラス
遺伝子治療製品の分類
承認された適応症
ベティベグローン オートテムセルの治療適応
FDA承認年
ジンtegaloのFDA承認日
用法・用量
投与スケジュール
輸血依存性ベータサラセミアの治療で、定期的な赤血球輸血を必要とする成人および小儿患者を対象としています。これは、輸血の必要性を軽減または排除することを目的とした一回限りの療法です。
この療法では、患者のCD34+造血幹細胞を採取し、レトロウイルスベクター（BB305）を用いて修飾ベータグロビン遺伝子の機能的なコピーを添加します。次に、これらの修飾細胞を患者に再注入し、骨髄に定着して機能的なベータグロビン（ヘモグロビン）を含む赤血球を産生する細胞に分化します。
これは、患者自身の細胞を使用した自家細胞療法です。輸注前に骨髄破壊的前処置が必要です。主なリスクには、好中球および血小板の造血定着不全、血小板造血定着の遅延、血液悪性新生物のリスクが含まれます。患者は長期的に経過観察を行う必要があります。遺伝子療法の経験豊富な適切な治療センターで、リスクとベネフィットを十分に検討してください。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む