セルリポナーゼ アルファ

ブリノーラは、トリペプチジルペプチダーゼ1（TPP1）酵素の欠損を特徴とする稀少常染色体劣性リソソーム蓄積疾患である neuronal ceroid lipofuscinosis type 2（CLN2）疾患の治療に表示されています。症候性の患者における歩行能力の低下を遅らせるために特に表示されています。

ブリノーラは、ヒト酵素トリペプチジルペプチダーゼ1（TPP1）の組換え型です。CLN2患者において欠損または欠如しているTPP1酵素を置き換えて、神経に蓄積する蓄積物質の分解を助けます。この薬剤は、中枢神経系に到達するために脳脊髄液に直接脳室内注入によって投与されます。

ブリノーラは、ヘルスケアプロフェッショナルによって隔週で脳室内注入により投与されます。一般的な副作用には、発熱、嘔吐、けいれん、および注入 관련 反應が含まれる場合があります。患者は各注入前に感染の兆候を監視される必要があります。この薬剤は特定のガイドラインに従って保管および取り扱いする必要があり、制限されたプログラムを通じてのみ入手可能です。