セラリポナース アルファ
セラリポナース アルファは、まれな遺伝性神経変性疾患であるバッテン病の一形態を治療するために設計された酵素補充療法です。脳内で不足している酵素を置き換えることで作用し、腦脊髄液に直接投与されます。この薬は、酵素欠損が確認された小児患者に特に適応があります。
セラリポナース アルファは、儿童のまれなバッテン病に対する酵素補充療法で、脳に直接投与されます。
要点一覧
- RxNorm
- 1922436
- 一般名
- Cerliponase Alfa
- クラス
- pin-variant
- ブランド
- Brineura
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- —
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
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セルリポナーゼ アルファは、小児患者における晚期乳児型神経セロイドリポフスチノーシス type 2（CLN2疾患）、いわゆる古典的晚期乳児型バテン病の治療に適応があります。
セルリポナーゼ アルファは、組換え型ヒトトリペプチ딜ペプチダーゼ-1（TPP1）酵素であり、CLN2疾患における欠損TPP1酵素を補充します。脳槽内輸液によって投与され、中枢神経系に直接到達することで、神経細胞内での蓄積物質の解消を目指します。
この薬剤は、訓練を受けた医療専門家が適切な臨床環境において投与する必要があります。デバイスの合併症、過敏反応の徵候、および脳脊髄液パラメータについて患者を監視する必要があります。治療中は、神経学的状態および疾患の進行について定期的に監視することが重要です。
公的医薬品添付文書
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年8月27日. · 編集方針を読む