シポグリコシダーセ アルファ-アトガ

成人における晩発型ポンペ病（LOPD）の治療。ポンペ病は、酸アルファグルコシダーゼ（GAA）の欠損によって引き起こされるまれな遺伝性リソソーム蓄積症であり、進行性の筋力低下と呼吸合併症をもたらします。

シパグロシダーゼ アルファ-atgaは、欠損したGAA酵素を置き換える組換え型ヒト酸アルファグルコシダーゼ酵素です。静脈内投与により筋肉細胞のリソソーム内に蓄積したグリューゲンを分解し、細胞損傷を軽減して筋機能の改善を助けます。

治療中に、過敏反応やアナフィラキシーなど注入Associated反応が現れる可能性があります。心臓機能と呼吸機能の定期的なモニタリングをお勧めします。治療いは、ポンペ病の管理経験が豊富な医療専門家によって行われる必要があります。妊娠可能な女性患者は、妊娠中の潜在的なリスクについてカウンセリングを受けるべきです。