シスタミン酒石酸塩

シスタイン酒石酸塩は、シスチンが蓄積し、腎臓、眼、甲状腺、筋肉、中枢神経系に進行性の損傷を引き起こす稀なリソソーム蓄積症である嚢胞性腎症の治療に適応があります。

この薬は細胞内に浸透し、シスチンを選択的にリソソーム外に輸送できる混合ジスルフィド化合物に変換することで、細胞内のシスチン蓄積を減らし、細胞障害を防ぎます。

用量は患者ごとに個別化し、耐性に応じて慎重に漸増する必要があります。一般的な副作用には、胃腸症状、口臭・体臭、眠気が含まれます。患者は腎機能と血液検査を定期的に接受する必要があります。即時放出型和遅放型和の両方の剤形があります。