デランディストログネ モキセパルボベック
デランディストログネ モキセパルボベック（エレヴィdys）は、デュシェン型筋ジストロフィー（DMD）に対する遺伝子治療であり、疾患の根本的な遺伝的原因に対処するよう設計されています。機能的なジストロフィン遺伝子のコピーをアデ随伴ウイルス（AAVrh74）を送達ベクターとして使用して筋細胞に送達し、患者の細胞が短縮されていますが機能的なバージョンのジストロフィン蛋白質を産生できるようにします。
エレヴィdysは、デュシェン型筋ジストロフィーの治療のために、筋細胞にマイクロジストロフィン遺伝子を送達するAAVベースの遺伝子治療です。
この薬は枠警告（ブラックボックス警告）－FDA警告の最強形態－が適用されています。使用する前に完全な処方情報を確認してください。
要点一覧
- ATC
- M09AX15
- RxNorm
- 2641675
- 一般名
- Delandistrogene Moxeparvovec
- クラス
- atc-m09
- ブランド
- Elevidys
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 2×10^14 vg/kg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 単回投与
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 2×10^14 vg/kg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 単回投与
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 2×10^14 vg/kg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 単回投与
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
10 グループ妊娠期
妊娠初期可能な場合は避ける
利益がリスクを大きく上回る場合を除いて妊娠中の使用を避け、胎児への潜在的なリスクについて患者と相談してください
定期的な胎児モニタリングと超音波検査
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
妊娠期
妊娠中期可能な場合は避ける
妊娠中の使用を避け、代替療法を検討してください
定期的な胎児モニタリング
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
妊娠期
妊娠後期可能な場合は避ける
使用を避け、可能な場合は出産後まで治療を一時延期してください
定期的な胎児モニタリングと収縮モニタリング
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
授乳期
母乳育児避ける
母乳育児中は投与しないでください；母乳中への排泄は不明です
曝露があった場合は乳児をモニタリングしてください
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
小児
4～5歳の子供1回点滴、2×10^14 vg/kg
DMD変異が確認された4歳以上の歩行可能な小児患者に適応；点滴前の免疫応答モニタリングが必要です
ベースラインおよび継続的な肝機能検査、心臓モニタリング、抗AAV rh74抗体検査
小児
4歳以下の子供確立されていない
4歳以下の患者には推奨されません；安全性と有効性のデータが限られています
適応外使用の場合は慎重なリスク・利益評価が必要です
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
高齢者
高齢者確立されていない
DMDは小儿期に发病する疾患であるため通常は適応ありませんが、利益がリスクを上回る場合にのみ使用してください
治療する場合は包括的な心臓および肝藏评估が必要です
腎機能障害
軽度～中等度現在のデータに基づく特定の用量調整は推奨されていません
注意して使用してください；点滴の前後に腎機能をモニタリングしてください
ベースラインと定期的な腎機能モニタリング（クレアチニン、BUN、eGFR）
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
軽度注意して使用
AAVベクターは主に肝臓に形質導入します；既存の場機能障害は安全性と有効性に影響を与える可能性があります
頻回の肝機能検査（ALT、AST、ビリルビン）；トランスアミナーゼ上昇をモニタリングしてください
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
中等度～重度推奨されない
ベクターのクリアランスが変化し肝毒性のリスクが高まるため、中等度～重度の肝機能障害での使用は避けてください
肝機能は必ず評価してください；重度の肝機能障害がある場合は禁忌です
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
統計と臨床データ
FDA承認年
筋ジストロフィー治療のためのDelandistrogene Moxeparvovec（Elevidys）のFDA承認日
治療クラス
筋ジストロフィーに対するAAVベース遺伝子療法としての分類
適応症
確定されたDMD変異を持つ患者への主要な治療適応
対象患者年齢
Elevidysによる治療が認められた年齢範囲
デランディストログエンモキセパルボベクは、ジストロフィン遺伝子に確認された変異を有し、歩行可能な方でその他の特定の臨床基準を満たすデュシェenne型筋ジストロフィー（DMD）の治療に使用されます。
本療法は、非複製型AAV血清型rh74キャプシドを用いて、短縮版ジストロフィン遺伝子（マイクロジストロフィン）を含む一本鎖DNA発現カセットを筋細胞に送達します。送達されると、細胞は短縮されていますが機能的なジストロフィン蛋白質を産生くなり、筋線維を損傷から保護します。
一回限りの静脈内輸注として、AAVキャプシドに対する免疫反応をモニタリングし、肝機能を評価する必要があります。特定の遺伝子変異を有する患者および有意な肺の関与がある患者への使用は禁忌です。治療인은 experienced specialistsによる経験豊富な専門医が適切な医療機関で投与する必要があります。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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医学的な緊急事態の可能性があると思われる場合は、すぐに現地の緊急連絡先に電話するか、最寄りの救急外来に直行してください。
WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む