デランディストログエン モクセパルボベック-ロクル

この遺伝子治療の適用が可能な特定の遺伝子変異を持つ患者に対する筋ジストロフィーの治療

組換えウイルスベクターを用いて、筋細胞に機能的なジストロフィン遺伝子を送り届け、細胞が短縮されていますが機能的なジストロフィン蛋白質産生能够帮助保護和穩定肌纖維。 It uses a recombinant viral vector to deliver a functional dystrophin gene to muscle cells, allowing cells to produce a truncated but functional dystrophin protein that helps protect and stabilize muscle fibers.

単回の点滴静注として投与されます。この治療に適した変異を確認するために遺伝学的検査が必要です。ウイルスベクターに対する既存の免疫は、適用可能性に影響を与える可能性があります。潜在的な免疫反応や肝酵素上昇を監視する必要があります。治療前に、患者は適切なベクター中和抗体レベルを有するか評価される必要があります。