Eladocagene Exuparvovec
KEBILIDIは、芳香族L-アミノ酸デカルボキシラーゼ（AADC）欠損症というまれな遺伝性の神経疾患を治療するために設計された遺伝子治療薬です。脳内被殻注入により、機能的なDDC遺伝子のコピーを脳に直接届けることで、細胞がAADC酵素を産生し、その結果としてドーパミンを生成できるようになります。この治療法は、確認されたAADC欠損症があり、十分なドーパミンの産生がない患者さまを対象としています。
KEBILIDIは、AADC欠損症のための遺伝子治療薬であり、機能的なDDC遺伝子を脳に直接届けることでドーパミンの産生を可能にします。
要点一覧
- ATC
- A16AB26
- RxNorm
- 2698762
- 一般名
- Eladocagene Exuparvovec
- クラス
- atc-a16
- ブランド
- Kebilidi
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
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用法・用量
- Usual dose
- 1.4 x 10^11 vg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 1回投与
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおり
- モニタリング
- 標準的
- Usual dose
- 1.0 x 10^11 vg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 1回投与
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおり
- モニタリング
- 標準的
- Usual dose
- 1.2 x 10^11 vg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 1回投与
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおり
- モニタリング
- 標準的
過剰投与の情報
特殊集団
7 グループ妊娠期
全孕期使用を避ける
リスクが不明であるため孕期中の使用は避けてください；妊娠可能な年齢の女性は効果的な避妊を使用する必要があります
暴露が発生した場合は定期的な胎児モニタリングを実施してください
授乳期
母乳育児推奨されません
治療中および終了後しばらくは母乳育児を推奨しません；必ず医師にご相談ください
乳児への有害事象をモニタリングしてください
小児
小児用量調整なし
AADC欠損症のお子さんに対して適応があります；有資格の脳神経外科医によって投与されます
神経学的モニタリング、MRIスキャン、および定期的な発達評価を実施してください
高齢者
高齢者注意して使用
高齢者でのデータは限られています；全身の健康状態と合併症を評価してください
包括的な老年医学的評価と有害事象のモニタリングを実施してください
腎機能障害
軽度～中等度特異的な用量調整なし
腎排泄に関するデータが限られています；注意して使用してください
腎機能をモニタリングしてください
肝機能障害
軽度～中等度特異的な用量調整なし
肝代謝に関するデータが限られています；注意して使用してください
肝機能をモニタリングしてください
その他
免疫低下状態注意して使用
免疫低下患者は感染症リスクが高くなる可能性があります；免疫状態を評価してください
感染症と免疫応答をモニタリングしてください
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
統計と臨床データ
薬剤クラス
組換えAAVベクターに基づく遺伝子療法
適応症
小儿患者におけるAADC欠損症の治療
作用機序
AAVベクター媒介による遺伝子補充療法
芳香族L-氨基酸デカルボキシラーゼ（AADC）欠損症の治療に使用されます。これは、ドパミンとセレトニンの合成欠損を特徴とする稀な常染色体劣性代謝異常です。
DDC遺伝子を含む組換えアデノ随伴ウイルス血清型2（rAAV2）を線条体に送達し、細胞がAADC酵素の発現を開始してドパミンを産生するようになります。
単回の線条体内注入により投与されます。遺伝子療法であるため、効果は長引くことが期待されます。送達には外科的処置が必要です。患者様は時間の経過とともに神経学的改善について監視される必要があります。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む