Eladocagene Exuparvovec
KEBILIDIは、芳香族L-アミノ酸デカルボキシラーゼ（AADC）欠損症というまれな遺伝性の神経疾患を治療するために設計された遺伝子治療薬です。脳内被殻注入により、機能的なDDC遺伝子のコピーを脳に直接届けることで、細胞がAADC酵素を産生し、その結果としてドーパミンを生成できるようになります。この治療法は、確認されたAADC欠損症があり、十分なドーパミンの産生がない患者さまを対象としています。
KEBILIDIは、AADC欠損症のための遺伝子治療薬であり、機能的なDDC遺伝子を脳に直接届けることでドーパミンの産生を可能にします。
要点一覧
- ATC
- A16AB26
- RxNorm
- 2698762
- 一般名
- Eladocagene Exuparvovec
- クラス
- atc-a16
- ブランド
- Kebilidi
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
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芳香族L-氨基酸デカルボキシラーゼ（AADC）欠損症の治療に使用されます。これは、ドパミンとセレトニンの合成欠損を特徴とする稀な常染色体劣性代謝異常です。
DDC遺伝子を含む組換えアデノ随伴ウイルス血清型2（rAAV2）を線条体に送達し、細胞がAADC酵素の発現を開始してドパミンを産生するようになります。
単回の線条体内注入により投与されます。遺伝子療法であるため、効果は長引くことが期待されます。送達には外科的処置が必要です。患者様は時間の経過とともに神経学的改善について監視される必要があります。
公的医薬品添付文書
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む