エラミプレチド塩酸塩

主に一次性ミトコンドリアミオパチー（筋肉機能に影響を与える希少遺伝性疾患）、地図状萎縮（萎縮型AMDの進行型）、および射出率低下型心不全を対象として調査されています。現時点で利用可能なデータでは、まだどの適応症に対してもFDA承認されていません。

エラミプレチドは細胞膜透過性のペプチドであり、内側ミトコンドリア膜内で選択的に標的に集まり、蓄積します。ミトコンドリア構造の保護、酸化ストレスの低減、高エネルギー需要を持つ組織におけるミトコンドリア機能の改善を目的として設計されています。

このお薬は現在治験中使用されており、FDA承認されていません。臨床試験で報告された副作用としては、注射部位における軽度から中等度の反応が含まれています。患者さんは臨床試験の設定下で監督下に置かれた場合、または認定された医療提供者によって適応外使用が処方された場合のみ、このお薬を使用してください。有効性と安全性のプロファイルは、現在進行中の研究を通じてまだ確立途上です。