エラバサイクリン

Elevidysは、デュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）の確定的なDMD遺伝子変異を有し、本療法による治療が可能と判断された患者に対する治療のために承認されています。現在、4歳以上5歳以下の患児に使用が承認されています。

Elevidysは、変性アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いて、機能的なマイクロジストロフィン蛋白質をコードするトランジーンを筋肉組織に直接送達する組換え遺伝子治療です。このマイクロジストロフィンは、DMD患者において欠損または障害のあるジストロフィン蛋白質の短縮版ですが、機能的なものです。

Elevidysは単回の静脈内輸液として投与されます。潜在的な重大な副作用には、免疫媒介性筋炎および急性肝障害が含まれます。患者は治療前後に綿密に監視される必要があります。これは一回限りの治療であるため、治療効果の持続性に関する長期データは引き続き収集されています。治療前に変異適格性を確認するための遺伝子検査が必要です。