エリバルド基因 自家temcel

SKYSONAは、ABCD1遺伝子の変異によって引き起こされる稀少で進行性の神経疾患である cerebral adrenoleukodystrophy（CALD）の治療適応であり、早期疾患を有し、同種造血幹細胞移植のための一致した同胞ドナーがいない3～17歳の患者さんに適応があります。

SKYSONAは、lentiviral vector（Lenti-D）を用いた形質導入により、患者さん自身のCD34+造血幹細胞にABCD1遺伝子の機能的コピーを添加します。輸注後、これらの修飾された造血幹細胞は骨髄に定着し、機能的なadrenoleukodystrophy protein（ALDP）を発現する細胞を生成します。ALDPは、CALDにおいて蓄積する超長鎖脂肪酸（VLCFA）の分解を促進し、それにより疾患の進行を遅らせるか、または停止させる可能性があります。

SKYSONAは自家使用のみを目的としており、複製能を持つlentivirusの存在に対して陽性反応が出た患者さんは使用できません。患者さんは造血器腫瘍および挿入突然変異発がんについて監視される必要があります。これらは類似の遺伝子治療で観察されています。輸注前のバスルファンによる前処置が必要です。一回限りの療法であるため、一致した同胞ドナーが利用可能である場合は、同種移植とのリスクとベネフィットを慎重に考慮する必要があります。