デフラザコート

エムラザは、5歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の治療に対してFDA（米国食品医薬品局）に承認されています。このお薬は、DMDを引き起こす特定の遺伝子変異に関係なく、すべての遺伝的バリアント（変異型）の患者さんに適応があります。

エムラザはプロドラッグであり、体内で活性型のデフラザコルトに変換されます。このお薬は、グルココルチコイド受容体に結合し、遺伝子発現を調節することで抗炎症作用と免疫抑制作用を示し、筋の炎症軽減助けとなり、DMDにおける筋力低下の進行を遅らせる可能性があります。

一般的な副作用には、体重増加、食欲亢進、上気道感染、クッシング様外見 등이 포함될 수 있습니다。長期使用する際には、骨密度の低下、お子様における成長抑制、代謝の変化などの潜在的な合併症を監視する必要があります。他のお薬との相互作用を引き起こす可能性があり、医学的指導なしには突然中止しないでください。