Enasidenib

エナシデニブは、特定のIDH2変異（R140Q、R172S、R172K）を有する再発性または難治性の急性骨髄性白血病（AML）の成人患者に対する治療適応があります。治療を開始する前に、これらの変異の存在を確認するために遺伝学的検査が必要です。

エナシデニブは、変異型イソクエン酸脱水素酵素2（IDH2）酵素を特異的に標的として阻害する低分子阻害剤です。これらの変異型IDH2バリアントを阻害することで、異常な血液細胞の発育を促進するオンメタボライト呼ばれる2-ヒドロキシグルタレート（2-HG）の蓄積を防ぎます。この阻害により、血液細胞の正常な分化が可能となり、白血病細胞の増殖が減少します。

一般的な副作用には、悪心、嘔吐、下痢、食欲低下、血球計算の変化が含まれる場合があります。重篤だがまれな副作用として分化症候群があり、発熱、呼吸困難、急激な体重増加などの症状が現れた場合は、速やかに医師の診断を受ける必要があります。治療中は、血球計算および肝機能の定期的モニタリングをお勧めします。