エプロンテルセン
エプロンテルセンは、ATTR（トランスサイレチン）アミロイドーシスの治療のために設計されたGalNAc結合antisense oligonucleotideです。TTR mRNAに結合して分解させることで作用し、組織に有害なアミロイド沈着を形成するTTR蛋白質の産生を減少させます。このお薬は、遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（hATTR）を伴う末梢神経障害の患者さんに適応があります。
エプロンテルセンは、遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシスに伴う末梢神経障害を治療するために、有害なTTR蛋白質の産生を減少させます。
要点一覧
- ATC
- N07XX21
- RxNorm
- 2671939
- 一般名
- Eplontersen
- クラス
- atc-n07
- ブランド
- Wainua
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- prefilled syringe
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 1日2回500mg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1日2回250mg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1日1回400mg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 1日1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
10 グループ妊娠期
妊娠第一半期できれば避ける
利益がリスクを著しく上回る場合でなければ、妊娠中の使用を中止すること
超音波評価を含む定期的な胎児モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
妊娠期
妊娠第二半期できれば避ける
明確な必要性があり、リスクを利益と比較検討した場合にのみ継続
通常の産前モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
妊娠期
妊娠第三半期できれば避ける
妊娠後期には中止を検討
胎児モニタリングと母体の状態評価
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
授乳期
授乳中授乳中断または投与中止
乳汁中への排泄が不明であり、授乳児に重篤な副作用が発現する可能性があるため、授乳中断と治療中止のどちらかを判断する必要があります
乳児に副作用がないかモニタリング
小児
小儿・，思春期推奨しない
小儿への使用は承認されていません。18未満の患者における安全性と有効性は確立されていません
該当なし
高齢者
65歳以上老年人特定の用量調整は不要
年齢aloneによる用量調整は不要。加齢に伴う機能低下がある患者では腎機能をモニタリングすること
ベースラインおよび定期的な腎機能モニタリング
腎機能障害
軽度腎機能障害調整は不要
軽度腎機能障害に対しては用量調整は推奨されていません
腎機能の定期的モニタリング
腎機能障害
中等度～重度腎機能障害用量減量を検討
慎重に使用。重篤な腎機能障害患者におけるデータ限定的。臨床効果と忍容性に基づいて用量調整を検討
より頻回の腎機能モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
軽度肝機能障害慎重に使用
軽度肝機能障害患者におけるデータ限定的。肝機能検査をモニタリングすること
ベースラインおよび定期的な肝機能検査
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
中等度～重度肝機能障害利益がリスクを上回る場合にのみ推奨
中等度～重度肝機能障害患者では検討されていません。利益がリスクを正当化する場合にのみ使用
定期的な肝機能モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
統計と臨床データ
薬剤クラス
エプロンターセンはトランスサイレチン（TTR）を標的としたアンチセンスオリゴヌクレオチド阻害剤です
適応症
エプロンターセンのFDA承認適応症
作用機序
アミロイド沈着を防ぐために血清中TTR蛋白質を減少させます
FDA承認年
FDAは2023年にWainua（エプロンターセン）を承認しました
イプロンテルセンは、多発神経障害を認める遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（hATTRアミロイドーシス）の治療に使用されます。この稀な遺伝性疾患では、異常なTTRタンパク質がアミロイド沈着を形成し、神経やその他の臓器に損傷を与えます。
イプロンテルセンは、GalNAc（N-アセチルガラクトサミン）に結合したアンチセンスオリゴヌクレオチドであり、主としてTTRタンパク質が産生される肝細胞を標的とします。TTRメッセンガーRNA（mRNA）に結合し、その分解を促進することで、血液や組織中の変異型および野生型TTRタンパク質のレベルを有意に低下させます。
アンチセンス療法であるイプロンテルセンは、症状の管理ではなく、タンパク質の産生を減少させることでTTRアミロイドーシスの根本的な原因に作用します。皮下注射により投与されます。患者さんは肝機能への影響を監視される必要があり、TTRは通常血液中を進路とするビタミンAを運ぶため、適切なビタミンAの摂取が推奨されます。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
WellAllyはリンク先リソースからの紹介料を受け取る場合がありますが、ユーザーへの追加費用は発生しません。編集内容は商業的関係の影響を受けません。
この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
このコンテンツは一般的な情報提供・教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。医学的状態に関するご質問がある場合は必ず資格を持つ医療提供者にご相談ください。ここに記載されている内容のために専門的な医学的アドバイスを無視したり、そのせいで専門的な医学的アドバイスを受けることを遅らせたりしないでください。
医学的緊急情况可能性があると思われる場合は、すぐに現地の緊急連絡先に電話するか、最寄りの緊急治療室に直行してください。
WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む