Etranacogene Dezaparvovec
Etranacogene dezaparvovec（HEMGENIX）は、現在Factor IX予防療法を使用している血友病Bの成人患者向けの革新的な遺伝子治療です。アデノ随伴ウイルス5型（AAV5）ベクターを用いて、高度に活性なPadua変異体という機能的なFactor IX遺伝子のコピーを、患者様の肝細胞に直接送り届けます。
HEMGENIXは、一回限りの遺伝子治療であり、血友病Bの患者様がご自身の身体で凝固Factor IXを産生し、出血エピソードを減らすことができるようにする治療薬です。
要点一覧
- ATC
- B02BD16
- RxNorm
- 2626727
- 一般名
- Etranacogene Dezaparvovec
- クラス
- atc-b02
- ブランド
- Hemgenix
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 2×10^14 gc/kg（最大6×10^14 gc）
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 単回投与
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 医師の指示に従う
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 2×10^14 gc/kg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 単回投与
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 医師の指示に従う
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 2×10^14 gc/kg（最大6×10^14 gc）
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 単回投与
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 医師の指示に従う
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
7 グループ妊娠期
了一般使用を避ける
妊娠中の使用を避けてください。生殖能力のある患者は投与後少なくとも12ヶ月間効果的な避妊を使用する必要があります
妊娠が発生した場合は定期的な胎児监测
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
授乳期
了一般可能な限り避ける
エトラナゲン デズパルボベックがヒト母乳中に排泄されるかどうかは不明です。投与後少なくとも12ヶ月間は授乳を避けるべきです
授乳を続ける場合は乳児を监测
小児
小儿適応なし
小儿患者への使用は承認されていません。血友病Bの18歳以上の成人でのみ表示されます
該当なし
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
高齢者
高齢者特異的な用量調整は不要
注意して使用してください。臨床試験には65歳以上の限られた患者が含まれていました。肝機能と注入関連反応を监测
肝酵素と注入関連有害事象の定期的监测
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
重度腎機能障害注意して使用
重度腎機能障害の患者は臨床試験から除外されていました。利益がリスクを上回る場合にのみ使用してください。腎機能を监测
治療前後に腎機能を监测
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
肝機能障害投与しない
肝硬変、肝線維症、または肝酵素上昇を含む既存肝疾患患者には禁忌です。肝機能に影響を与える可能性のある活動性感染症または病態
治療前に適応があればエラストグラフィと生検を含む包括的な肝評価
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
飲酒者
飲酒者アルコール摂取を避ける
治療後少なくとも12ヶ月間はアルコール摂取を避けてください。アルコールは肝酵素上昇と肝毒性リスクを高める可能性があります
肝酵素を定期的に监测。完全な禁酒について指導します
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
統計と臨床データ
薬剤クラス
血友病BのためのAAVベクターを使用した遺伝子療法
適応症
血友病Bの成人患者に対する治療のためのFDA承認適応症
FDA承認年
血友病Bに対するFDA承認 первого генной терапииとして承認
投与経路
一回限りの静脈内注入として単回投与
中等度〜重度の血友病B（先天性Factor IX欠損症）で、現在Factor IX予防療法を使用しているか、現在または過去の生命を脅かす出血があるか、または反復する重度の自然出血の経験がある成人の治療に使用します。
AAV5ベースの遺伝子治療薬であるHEMGENIXは、ヒトFactor IXのPadua変異体をコードする機能的な遺伝子を、单一的静脈内注入により直接肝細胞に送り届けます。その後、これらの細胞が凝固因子を産生し、血中Factor IX活性レベルを上昇させることで、出血のリスクを軽減します。
一回限りの单一的静脈内注入として投与します。注入後の肝酵素値（ALT）の経過観察が必要です。ALT値が上昇した場合はコルチコステロイドによる対応が必要な場合があります。血友病Bを根治する治療ではありません。効果の長期的な持続性については現在も研究中です。注入反応を引き起こす可能性があります。患者は輸血用血液、臓器、組織、細胞のドナーにならないでください。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
WellAllyはリンク先リソースからの紹介料を受け取る場合がありますが、ユーザーへの追加費用は発生しません。編集内容は商業的関係の影響を受けません。
この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
このコンテンツは一般的な情報提供・教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。医学的状態に関するご質問がある場合は必ず資格を持つ医療提供者にご相談ください。ここに記載されている内容のために専門的な医学的アドバイスを無視したり、そのせいで専門的な医学的アドバイスを受けることを遅らせたりしないでください。
医学的緊急情况可能性があると思われる場合は、すぐに現地の緊急連絡先に電話するか、最寄りの緊急治療室に直行してください。
WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む