エブリスディ

エブリスディは、脊髄性筋萎縮症（SMA）の成人および2ヶ月以上の小児の治療に使用されます。Ⅰ型、Ⅱ型、Ⅲ型を含む様々なタイプのSMAに使用されます。

エブリスディは、生存運動ニューロン2（SMN2）スプライシング修飾薬です。SMN2遺伝子の処理方法を修飾することで、機能的な生存運動ニューロン（SMN）蛋白質の産生を増加させます。これにより、SMAの原因となるSMN蛋白質の欠乏を補います。

エブリスディは、毎日食事と一緒に経口（または経管）で服用します。一般的な副作用には、発熱、下痢、発疹が含まれる可能性があります。治療中は定期的にモニタリングを行い、療法中は生ワクチン（弱毒化疫苗）の接种を避ける必要があります。患者さんと介護の方は、処方時に交付される服薬ガイド必ずお読みください。