エクサマンガログゲン アウトテムセル
エクサマンガログゲン アウトテムセルは、CRISPR/Cas9で遺伝子編集された自己CD34+細胞からなる遺伝子治療製品です。造血幹細胞の遺伝子改変により、胎児ヘモグロビン（HbF）の産生を増加させることで、特定のヘモグロビン異常症の治療を目的として設計されています。
患者自身の幹細胞を編集し、胎児ヘモグロビンの産生を増加させることで、βサラセミアおよび鎌状赤血球症の治療を目的とした一回限りの遺伝子治療です。
要点一覧
- ATC
- B06AX05
- RxNorm
- 2671667
- 一般名
- Exagamglogene Autotemcel
- クラス
- atc-b06
- ブランド
- Casgevy
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 体重に応じて用量決定
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 単回投与
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方通り
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 体重に応じて用量決定
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 単回投与
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方通り
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 体重に応じて用量決定
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 単回投与
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方通り
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
10 グループ妊娠期
妊娠初期治療の回避
必要な前処置化学療法と胎児への潜在的なリスクにより、妊娠中は{exagamglogene-autotemcelは禁忌
該当なし−妊娠中は回避
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
妊娠期
妊娠中期治療の回避
出産後まで治療延期；妊娠中の前処置レジメンは禁忌
該当なし−妊娠中は回避
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
妊娠期
妊娠後期治療の回避
出産後まで治療延期；妊娠中の基礎疾患の代替管理について検討
該当なし−妊娠中は回避
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
授乳期
母乳哺育中可能な限り回避
前処置化学療法と母乳中への排泄不明なため、治療中および点滴注入後もしばらくの間は母乳哺育を避けるべき
母乳哺育再開のタイミングについては専門家に相談
小児
12〜17歳の青少年12歳以上の鎌状赤血球病患者に使用可能
十分な臓器機能を含む適格基準を満たす必要がある；青少年集団におけるリスクとベネフィットの詳細な評価が必要
血液学的パラメータ、臓器機能、および潜在的な遅延合併症定期的なモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
高齢者
65歳以上の高齢者体調に基づいて個別化
適格性は全体的な健康状態と臓器機能に依存する；前処置化学療法への耐性を慎重に評価する必要がある
包括的な老年学的評価推奨；治療関連合併症に対する集中的なモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
軽度用量調整の具体的な記載なし
治療前に腎機能を評価する；治療中および治療後に腎機能をモニタリングする
血清クレアチニンとeGFRの定期的なモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
中等度〜重度注意して使用
リスクとベネフィットの慎重な評価が必要；修飾された前処置または強化されたモニタリングが必要な場合あり
集中的な腎機能モニタリング；腎臓専門医への相談を考慮
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
軽度用量調整の具体的な記載なし
治療前に肝機能を評価する；治療中に肝 enzymesをモニタリングする
肝機能検査の定期的な実施
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
中等度〜重度特に注意して使用
慎重な評価が必要；重症度により禁忌となる可能性あり；肝臓専門医に相談
頻回の肝機能モニタリング；前処置レジメンの用量修飾が必要な場合あり
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
統計と臨床データ
FDA承認年
FDAは鎌状赤血球症に対してExagamglogene Autotemcel（Casgevy）を承認しました
薬剤クラス
体外におけるCRISPR-Cas9遺伝子編集自家造血幹細胞療法
承認された適応症
鎌状赤血球症およびベータサラセミアの治療に対して承認されています
一覧価格
一回限りの遺伝子治療コスト
定期輸血を必要とするベータサラセミアおよび鎌状赤血球症患者の治療に使用します。患者自身の編集済み幹細胞を静脈内輸液により投与する一回限りのパーソナライズされた遺伝子治療です。
この治療法は、患者のCD34+幹細胞を採取し、CRISPR/Cas9技術を使用してBCL11Aの発現を低下させるように編集することを含みます。再輸入後、編集された細胞は骨髄に着床し、胎児ヘモグロビン（HbF）の産生量を増加させる赤血球に分化し、欠陥のある成人ヘモグロビンを代替することができます。
Exagamglogene autotemcelは、各患者自身の細胞を使用して各患者专门に製造され、他の製品と互换性はありません。遺伝子治療として、一回限りの投与を目的としています。潜在的なリスクには、注入反応、血球減少症、および治療前のconditioning化学療法の必要性があります。患者は、遺伝子治療および幹細胞移植の経験を有する医療提供者により監視される必要があります。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む