ファブラザイム

ファブラザイムは、成人もしくは子供におけるファブリー病の治療に使用されます。神経障害性疼痛、皮膚病変、腎障害、心合併症、脑血管疾患などの特徴的な症状を有するファブリー病患者で、診断確定患者に使用されます。

ファブラザイムには有効成分としてアガリスクidase ベタが含まれており、これはヒト酵素α-ガラクトシダーゼAの組み換え型です。血管壁、腎臓、心臓、神経系など、様々な組織の細胞におけるグロボトリオシルセラミド（GL-3/Gb3）の蓄積を分解し、減少させることで作用します。

ファブラザイムは通常、2週間ごとに静脈内投与されます。一般的な副作用としては、発熱、悪寒、紅潮などの注入反応が現れる場合があります。注入反応のリスクを軽減するために、抗ヒスタミン薬や副腎皮質ステロイド薬による前投薬が推奨される場合があります。投与中はアナフィラキシーの兆候を監視する必要があります。この薬は、明らかに必要な場合のみ妊娠中使用すべきであり、妊孕性のある女性は治療中は効果的な避妊を使用する必要があります。