フィダナコジェン エラパルボベク
フィダナコジェン エラパルボベクは、血友病B（凝固因子IXの欠乏を特徴とする稀な遺伝性出血性疾患）を治療するために設計された遺伝子治療製品です。この一回限りの治療法は、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを使用して、凝固因子IX遺伝子の機能的なコピーを患者の肝細胞に送り込み、体自体が凝固因子を生成できるようにするものです。中等度から重度の血友病Bの患者さんに適応があります。
肝臓が自らの凝固因子IXを生成できるようにする血友病Bの遺伝子治療で、定期的な因子補充輸注の必要性を減少または排除します。
要点一覧
- ATC
- B02BD17
- RxNorm
- 2681011
- 一般名
- Fidanacogene Elaparvovec
- クラス
- atc-b02
- ブランド
- Beqvez
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 2×10^14 vg/kg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 1回のみ
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 医師の指示どおりに使用してください
- モニタリング
- 標準的
- Usual dose
- 2×10^14 vg/kg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 1回のみ
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 医師の指示どおりに使用してください
- モニタリング
- 標準的
- Usual dose
- 2×10^14 vg/kg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 1回のみ
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 医師の指示どおりに使用してください
- モニタリング
- 標準的
過剰投与の情報
特殊集団
7 グループ妊娠期
全妊娠期使用を避ける
有益性がリスクを上回る場合を除いて、妊娠中は使用しないでください。これは体内に長期にわたって持続する可能性のある一次性遺伝子治療です。
使用する場合は定期的な胎児モニタリング
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
妊娠期
妊娠初期可能な限り避ける
有益性がリスクを上回る場合を除いて、妊娠初期の使用を避けること
定期的な胎児モニタリング
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
授乳期
母乳育児用量調整なし - 使用を避ける
フィダナコген элапардовекが母乳中に排泄されるかどうかは不明です。体液を介した潜在的な передачのため、輸注後6ヶ月間は母乳育児を推奨しません。
確立されていない
高齢者
65歳以上注意して使用 - 具体的な用量調整なし
65歳以上の患者に関する臨床試験データは限られています。治療前に心血管状態、肝機能、および全体的な健康状態を評価してください。年齢関連の要因により効果が低下する可能性があります。
肝機能モニタリングの強化、心血管モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
小児
12～17歳の青少年推奨なし - 18未満の患者には承認なし
18未満の患者には承認されていません。FDA承認は血友病Bを持つ18歳以上の成人を対象としています適切な機関審査委員会の承認を得た臨床試験でのみ考慮してください。
遺伝子治療レジストリ要件に従った長期フォローアップ
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
重度の腎障害注意して使用
重度の腎障害患者（クレアチ닌クリアランス<30mL/分）は臨床試験から除外されました有益性がリスクを上回る場合のみ使用してください。腎機能を密切にモニタリングしてください。
治療前後で定期的に腎機能検査をモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
中等度の肝障害注意して使用 - 肝機能を評価
中等度から重度の肝障害患者（Child-Pugh BまたはC）は臨床試験から除外されました。肝臓はFactor IX発現の標的臓器です。リスクと有益性の慎重な評価後にのみ使用してください。
ALT、AST、ビルビリン、肝臓画像を含む包括的な肝機能モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
統計と臨床データ
療法タイプ
アデノ随伴ウイルスベクターを用いた血友病Bの遺伝子療法
適応症
routine factor IX予防投与を必要とする血友病Bの成人治療
FDA承認年
Beqvez（fidanacogene elaparvovec）のFDA承認日
製造業者
Beqvezを担当する製薬会社
抗AAV抗体が循環している成人患者、または第九因子に対する免疫寛容導入の臨床的に許容できないリスク因子を有する成人患者における、中等度から重度の血友病B（第九因子欠乏症）の治療。
このAAVベースの遺伝子療法は、機能的なヒト第九因子遺伝子を肝細胞に送達し、それらが凝固第九因子を産生・分泌できるようにします。目標は、全身の第九因子活性レベルを上げて、予防的因子補充療法の必要性を減少または排除することです。
一回限りの点滴静注として、この療法は免疫媒介性の肝酵素上昇を引き起こし、コルチコステロイドによるモニタリングが必要になる場合があります。患者さんは第九因子活性レベルと潜在的な肝細胞障害についてモニタリングされます。発現の長期持続性と後期安全シグナルは、市販後サーベイランスで継続的に検討されています。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
WellAllyはリンク先リソースからの紹介料を受け取る場合がありますが、ユーザーへの追加費用は発生しません。編集内容は商業的関係の影響を受けません。
この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
このコンテンツは一般的な情報提供・教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。医学的状態に関するご質問がある場合は必ず資格を持つ医療提供者にご相談ください。ここに記載されている内容のために専門的な医学的アドバイスを無視したり、そのせいで専門的な医学的アドバイスを受けることを遅らせたりしないでください。
医学的緊急情况可能性があると思われる場合は、すぐに現地の緊急連絡先に電話するか、最寄りの緊急治療室に直行してください。
WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年8月24日. · 編集方針を読む