フォスデノプテリン
フォスデノプテリン（ヌリブリー）は、モリブデン補因子欠損症A型（MoCD Type A）──珍しい遺伝性代謝疾患──の治療に使用される基質補充療法です。このお薬は、体外からのcPMPの供給源として作用し、体内でモリブドプテリンに変換されます。モリブドプテリンは、硫黄含有アミン酸の代謝に関与する酵素にとって重要な補因子です。このお薬は、MOCS1遺伝子の変異によって引き起こされたMoCD Type Aの患者さんに適応があります。
フォスデノプテリンは、珍しいモリブデン補因子欠損症A型の基質補充療法であり、モリブドプテリン合成に必要な欠乏しているcPMPを提供します。
要点一覧
- ATC
- A16AX19
- RxNorm
- 2531288
- 一般名
- Fosdenopterin
- クラス
- atc-a16
- ブランド
- Nulibry
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
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MOCS1遺伝子の変異によって引き起こされるまれな常染色体潜性（劣性）遺伝性代謝異常であり、硫黄含有アミノ酸代謝に影響を与える、モリブデン補因子欠損症A型（MoCD Type A）の治療
環式ピラノプテリン一リン酸（cPMP）の外因性供給源として作用し、モリブデンを補因子とする酵素の機能を回復させる基質補充療法として機能します
症状の治療だけでなく、根底にある代謝欠損に対処します。MoCD Type Aに固有の薬であり、他の型のMoCDや他の代謝疾患には適応がありません
公的医薬品添付文書
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む