ガラフォルド

Galafoldは、ミガラスタットによる治療感受性が確認されている遺伝子変異を有する12歳以上の成人および青少年におけるファブリー病の長期治療适应です。適応性の検査は、治療開始前に適用可能な患者を特定するために必要です。

Galafoldは、特定の変異型アルファガラクトシダーゼA（alpha-Gal A）酵素の誤った構造を选择性的に結合して安定させる薬理学的シャペロンとして作用します。これらの変異型酵素を安定させることで、Galafoldはそれらをリソソームへ適切に輸送し、蓄積したグロボトリオシルセラミド（GL-3）および関連基質を効果的に分解できるようにします。

Galafoldは交代日で経口摂取し、連続して服用してはなりません。患者は、空腹時に少なくとも食事の前または後2時間置いて、一緒に飲む時間を決めて服用する必要があります。この薬剤は酵素補充療法と交換可能ではありません。治療中は腎機能、心臓状態、肝臓酵素の変化について患者を監視する必要があります。一般的な副作用としては、頭痛、鼻咽頭炎、尿路感染が挙げられます。