ガルサルファーゼ
ガルサルファーゼは、ムコ多糖症VI型（MPS VI）、別名マロトー・ラミー症候群の治療に使用される組換え型ヒト酵素補充療法です。欠乏しているN-アセチルガラクトサミン4-硫酸アーゼ酵素を補充することで、このリソソーム蓄積症により全身の細胞に蓄積するグリコサミノグリカンの分解を促進します。
ガルサルファーゼは、ムコ多糖症VI型（マロトー・ラミー症候群）に対する酵素補充療法であり、欠乏しているN-アセチルガラクトサミン4-硫酸アーゼ酵素を補充する働きがあります。
この薬は枠警告（ブラックボックス警告）－FDA警告の最強形態－が適用されています。使用する前に完全な処方情報を確認してください。
要点一覧
- ATC
- A16AB08
- RxNorm
- 578033
- 一般名
- Galsulfase
- クラス
- atc-a16
- ブランド
- Naglazyme
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 週1回1mg/kg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 週1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおり
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 週1回1mg/kg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 週1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおり
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 週1回1mg/kg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 週1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおり
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
9 グループ妊娠期
妊娠初期できれば避ける
胎児へのリスクが母体のベネフィットを上回る場合を除いて、妊娠中の使用を避ける
定期的な胎児モニタリング
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
妊娠期
妊娠中期できれば避ける
胎児へのリスクが母体のベネフィットを上回る場合を除いて、妊娠中の使用を避ける
定期的な胎児モニタリングと超音波検査
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
妊娠期
妊娠後期できれば避ける
胎児へのリスクが母体のベネフィットを上回る場合を除いて、妊娠中の使用を避ける
定期的な胎児モニタリングと胎児成長の評価
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
授乳期
授乳中慎重に使用
授乳中止または薬の回避を検討。ベネフィット・リスクを考慮して決定する
乳児における有害事象をモニタリング
小児
乳児用量調整不要
小儿への使用が承認されており、厳重な医学的管理下で使用する
注入反応と抗体をモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
小児
小儿用量調整不要
2歳以上の小儿への使用が承認されている
注入反応、抗体、および臨床反応をモニタリング
高齢者
高齢者用量範囲の下限から開始
65歳以上の患者での臨床経験は限られているため、慎重に使用する
腎機能と肝機能をモニタリング。注入反応に注意する
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
軽度～中等度特別な用量調整は推奨されない
慎重に使用。公式な研究は行われていない
治療中の腎機能をモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
軽度～中等度特別な用量調整は推奨されない
慎重に使用。公式な研究は行われていない
治療中の肝機能をモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
統計と臨床データ
薬剤クラス
ガルサルファーゼは補充療法として使用される組換え型ヒト酵索です
適応症
MPS VIの治療のためのFDA承認適応
FDA承認年
ガルサルファーゼ（ナグルザイム）のFDA承認日
一般的な副作用
臨床試験で最も報告された副作用
ムコ多糖症VI型（MPS VI）の治療。これは、N-アセチルガラクトサミン-4-硫酸エチダーゼという酵素の欠乏を特徴とする希少な遺伝性リソソーム蓄積症であり、細胞内へのグリコサミノグリカンの蓄積を引き起こします。
ガルスルファーゼは、N-アセチルガラクトサミン-4-硫酸エチダーゼの組み換え型であり、グリコサミノグリカン（GAG）、特にデルマタン硫酸の異化のための外因性酵素を提供します。静脈内点滴注入により投与され、組織内のGAG蓄積の減少役立ちます。
週に1回の静脈内点滴として投与されます。アナフィラキシーを含めた過敏反応が生じることがありますので、抗ヒスタミン剤による事前投薬が推奨される場合があります。定期的な経過観察が必要です。臨床試験では、歩行能力和階段昇降の改善が認められました。2〜8°Cで冷蔵保管してください。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む