ゴロディルセン
ゴロディルセンは、エクソン53スキップに適した遺伝子変異を持つデュシエンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の患者さんを治療するために設計されたアンチセンスオリゴヌクレオチド療法です。ジストロフィン前mRNAに結合し、mRNA処理中にエクソン53の除外を強制することで作用し、筋細胞の安定化を助ける短縮された機能的なジストロフィン蛋白質の生成を可能にします。
ゴロディルセンは、短縮されていますが機能的なジストロフィン蛋白質の生成を可能にするデュシエンヌ型筋ジストロフィーに対するエクソンスキップ療法です。
要点一覧
- ATC
- M09AX08
- RxNorm
- 2267207
- 一般名
- Golodirsen
- クラス
- atc-m09
- ブランド
- Vyondys 53
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 30mg/kg 週1回
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 週1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方通り
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 30mg/kg 週1回
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 週1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方通り
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 30mg/kg 週1回
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 週1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方通り
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
10 グループ妊娠期
全般可能な限り避ける
リスクがベネフィットを上回る場合を除いて、妊娠中の使用を避ける
定期的な胎児モニタリング
妊娠期
妊娠初期可能な限り避ける
リスクがベネフィットを上回る場合を除いて、妊娠初期の使用を避ける
定期的な胎児モニタリングと超音波検査
授乳期
全般中止または避ける
治療中は授乳不建议
乳児への副作用を監視
小児
5歳以上18歳以下用量調整不要
エキソン53スキップが可能なDMD患者に適用、体重に基づく用量設定
腎機能と注入反応の定期的監視
小児
5歳未満注意して使用
5歳以上の患者での安全性と有効性は確立されていない
使用する場合は強化された監視が必要
高齢者
65歳以上注意して使用
65歳以上の患者でのデータは限られている、DMDは主に小児科領域
腎機能と肝機能を監視
腎機能障害
軽度～中等度慎重に監視
腎機能を定期的に監視、特定の用量調整は推奨されていない
血清クレアチニンと糸球体濾過率の定期的監視
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
重度注意して使用
重度の腎機能障害でのデータは限られている、リスクがベネフィットを上回る場合のみ使用
頻繁な腎機能監視が必要
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
軽度注意して使用
肝機能障害でのデータは限られている
肝機能検査を監視
肝機能障害
中等度～重度注意して使用
中等度～重度の肝機能障害では検討されていない
肝機能検査を監視
統計と臨床データ
薬剤クラス
ゴロDIRSENの薬理学分類
治療適応症
主な治療用途
ゴロディスレンは、53番エクソンのスキップに適応する確定的な遺伝子変異を有する患者におけるデュシエンヌ型筋ジストロフィーの治療に対して適応があります。適格性を判断するために遺伝子検査が必要です。
ゴロディスレンは、ジストロフィン前mRNAの53番エクソンに特異的に結合するアンチセンスオリゴヌクレオチドです。この結合により、mRNAの処理中に当該エクソンが除外され、機能的に活性な内部欠損型のジストロフィンタンパク質が産生されます。
週に1回の静脈内点滴として投与されます。一般的な副作用には注入反応や頭痛が含まれます。腎機能のモニタリングが推奨されます。呼吸器感染のリスクを高める可能性があります。53番エクソン変異に適応しないDMD患者には効果がありません。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む