イミグルセラーゼ

イミグルセラーゼは、1型ゴーシェ病（非神経障害型）の患者に対する長期酵素補充療法として適応があり、3型（慢性神経障害型）ゴーシェ病にも使用される場合があります。この疾患に伴う貧血、血小板減少症、骨疾患、肝腫大、脾腫大などの症状を治療するために使用されます。

イミグルセラーゼは、遺伝子工学によって産生されたヒトβ-グルコセレブロシダーゼの組換え型です。この酵素は表面にマンノース糖を持っており、ゴーシェ病において glucocerebroside が蓄積するマクロファージによって認識され、内部に取り込まれることができます。これらの細胞内に入ると、酵素は蓄積した glucocerebroside を分解し、肝臓、脾臓、骨髄、および他の組織への負荷を軽減します。

イミグルセラーゼは静脈内注入によって投与され、通常は1〜2週間ごとに投与され、用量は疾患の重症度と反応に基づいて個別に調整されます。組換え蛋白質であるため、ウイルス汚染のリスクは最小限ですが、頭痛、吐き気、発赤などの注入反応を引き起こす可能性があります。治療は今後も継続され、ゴーシェ病の治療に精通した専門医によって開始され、監視される必要があります。