イノテ ursen

イノテルセンは、第1段階または第2段階のポリニューロパチーを伴う成人の遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTRアミロイドーシス）の治療に適応があります。これは、異常なトランスサイレチン蛋白質がアミロイド沈着を形成し、神経やその他の臓器を傷つける珍しい遺伝性疾患です。

イノテルセンは、トランスサイレチン（TTR）をコードするmessenger RNA（mRNA）に結合するantisense oligonucleotideであり、TTR蛋白質の翻訳を防ぎます。TTRの肝産生を減らすことで、抹消神経やその他の組織にアミロイド沈着を形成する異常蛋白質の量を減少させます。

イノテルセンは週に1回の皮下注射として投与されます。糸球体腎炎を含む重篤な副作用のリスクがあるため、血小板減少症および腎機能に対する定期的なモニタリングが必要です。血小板数と腎機能のモニタリングは投与前および投与中に行う必要があります。患者さんは出血や腎障害の兆候について認識しておく必要があります。抗凝固薬は出血リスクを増加させる可能性があります。