イバカフトル

特定のCFTR遺伝子変異によりチャネルゲーティングに異常がある囊胞性線維症患者に対する治療です。この治療を受けるには、遺伝子検査によってこれらの変異が確認されていることが必要です。

イバカフトルはCFTR蛋白質に結合し、チャネルの開口確率（ゲーティング）を上昇させるポテンシエーターであり、肺、膵臓、汗腺などの複数の臓器の上皮細胞膜における塩化物イオンの輸送を促進します。

有効性は、ポテンシエーション的感受性がある特定のCFTR変異を持つ患者に限定されます。すべての囊胞性線維症変異がこの機序に反応するわけではありません。治療開始前には、適用可能な変異を確認するための遺伝子検査が必要です。