セグステロン酢酸塩とエチニルエストラジオール

カナグマは、リソソーム酸性リパーゼ（LAL）欠損症の治療に使用されます。この疾患には、重症な乳児型（Wolman病）と、より軽度の後天性型（cholesteryl ester storage病）が含まれます。本剤は、この酵素欠損症によって起こる様々な臓器や組織への脂肪の蓄積を管理するのに役立ちます。

カナグマには человеческий рекомбинантный form of the human lysosomal acid lipase enzyme with sebelsepase alfaが含有されています。本剤は、LAL欠損症患者の不足または欠陥のあるLAL enzymeを置き換えることで作用し、細胞内での脂肪（cholesteryl estersおよびトリグリセリド）の適切な分解を可能にし、臓器や組織へのこれらの物質の有害な蓄積を減らします。

カナグマは通常、隔週で静脈内輸液として投与されます。蛋白質を基盤とした療法であるため、輸液関連の反応のリスクがあり、患者は投与中監視される必要があります。本剤は、遺伝子検査および／または生化学的検査に基づいてLAL欠損症と確認された患者に具体的に適応があります。一般的な副作用には、下痢、嘔吐、発熱、鼻づまりが含まれます。