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Lonafarnib

公開:2026年7月26日更新:2026年7月26日

ロナファルニブは、Farnesyltransferase阻害剤であり、加速された老化を特徴とする珍しい遺伝性疾患であるハッチンソン・ギルフォード早老症(HGPS)および関連する早老様核膜症の治療に使用されます。この薬剤は、プロセリンおよびプロセリン様蛋白質のファルネシル化を防ぐことで、核膜への蓄積を減らし、病態の進行を遅らせるのに役立ちます。

クイックサマリー

ロナファルニブは、Farnesyltransferaseを阻害することで、有害なプロセリン蛋白質の蓄積を防ぎ、早老症および関連する疾患の治療に使用されます。

WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み最終レビュー日:2026年7月26日編集方針

要点一覧

ATC
A16AX20
RxNorm
2467553
一般名
Lonafarnib
クラス
atc-a16
ブランド
Zokinvy
販売状況
rx
授乳
不明
投与経路
oral
剤形
capsule
販売地域
超音波、EU、CN、JP
モニタリング
—

この面は情報提供のみを目的としています。

この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。

ハッチinson-ギルフォード早老症候群(HGPS)およびラミンA処理の欠陥を伴う類早老性ラミノパチーの治療に使用されます。これらは、儿童に早期老化を引き起こす稀な遺伝性疾患です。

佛니스酔転移酵本の活性を阻害し、프로게린および類프로게린蛋白質の佛니스化を阻止します。これにより、核内膜へのこれらの付着が阻止され、これらの疾患观察到細胞機能障害の原因となる有毒な蓄積が減少します。

経口で投与され、通常は食後に1日2回服用します。主な副作用には、下痢、吐き気、嘔吐などの消化器症状が含まれます。有効性と忍容性を確認するため、定期的なモニタリングが必要です。治療開始および指導は、類早老性疾患に熟悉した専門家が行うべきです。

公的医薬品添付文書

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