Lonafarnib
ロナファルニブは、Farnesyltransferase阻害剤であり、加速された老化を特徴とする珍しい遺伝性疾患であるハッチンソン・ギルフォード早老症(HGPS)および関連する早老様核膜症の治療に使用されます。この薬剤は、プロセリンおよびプロセリン様蛋白質のファルネシル化を防ぐことで、核膜への蓄積を減らし、病態の進行を遅らせるのに役立ちます。
ロナファルニブは、Farnesyltransferaseを阻害することで、有害なプロセリン蛋白質の蓄積を防ぎ、早老症および関連する疾患の治療に使用されます。
要点一覧
- ATC
- A16AX20
- RxNorm
- 2467553
- 一般名
- Lonafarnib
- クラス
- atc-a16
- ブランド
- Zokinvy
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- oral
- 剤形
- capsule
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
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ハッチinson-ギルフォード早老症候群(HGPS)およびラミンA処理の欠陥を伴う類早老性ラミノパチーの治療に使用されます。これらは、儿童に早期老化を引き起こす稀な遺伝性疾患です。
佛니스酔転移酵本の活性を阻害し、프로게린および類프로게린蛋白質の佛니스化を阻止します。これにより、核内膜へのこれらの付着が阻止され、これらの疾患观察到細胞機能障害の原因となる有毒な蓄積が減少します。
経口で投与され、通常は食後に1日2回服用します。主な副作用には、下痢、吐き気、嘔吐などの消化器症状が含まれます。有効性と忍容性を確認するため、定期的なモニタリングが必要です。治療開始および指導は、類早老性疾患に熟悉した専門家が行うべきです。
公的医薬品添付文書
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日:2026年7月26日. · 編集方針を読む