ロホティベグロジェン・ア|autotemcel
ロホティベグロジェン・ア|autotemcel（LYFGENIA）は、12歳以上の患者における鎌状赤血球症の治療用に承認された自家基因治療です。この治療では、患者自身の造血幹細胞（CD34+細胞）を採取し、レンチウイルスベクター（BB305）を用いて、抗重合ヘモグロビンを産生する改変βA-グロビン遺伝子の機能的なコピーを追加する遺伝子改変を行います。改変された細胞は、骨髄破壊的前処置後に患者に輸注され、骨髄に定着して治療用ヘモグロビンを産生し、血管閉塞エピソード的发生を減少または排除します。
患者の own stem cells を 수정하여 항 겸상 헤모글로빈을 생성하도록 하는 겸상 적혈구병에 대한 자가 유전자 치료법입니다.
この薬は枠警告（ブラックボックス警告）－FDA警告の最強形態－が適用されています。使用する前に完全な処方情報を確認してください。
要点一覧
- ATC
- B06AX06
- RxNorm
- 2671958
- 一般名
- Lovotibeglogene Autotemcel
- クラス
- atc-b06
- ブランド
- Lyfgenia
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 1回500mgを1日2回
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおり
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1回250mgを1日2回
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおり
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1日400mg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 1日1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおり
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
8 グループ妊娠期
妊娠初期可能なれば避ける
利益がリスクを上回る場合でない限り、妊娠中の使用を避けること；妊娠可能な年齢の女性は、治療後少なくとも12か月間は効果的な避妊を使用すること
定期的な胎児Monitoring
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
妊娠期
妊娠中期可能なれば避ける
利益がリスクを上回る場合でない限り、妊娠中の使用を避けること
定期的な胎児Monitoring
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
妊娠期
妊娠後期可能なれば避ける
利益がリスクを上回る場合でない限り、妊娠中の使用を避けること
定期的な胎児Monitoring
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
授乳期
授乳中避ける
治療中および投与後少なくとも12か月間は授乳を避けること
該当なし
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
小児
12～17歳の思春期調整不要
鎌状赤血球症患者で12歳以上の方に適応；自家CD34+細胞を成功裏に動員・収集する必要がある
移植、生じたvector統合、および潜在的な挿入突然変異誘発の定期的なMonitoring
高齢者
65歳以上の高齢者個別に判断
注意して使用すること；65歳以上の患者を対象とした臨床試験データが限られている；全身状態と合併症を評価すること
心血管機能および腎機能の強化Monitoring
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
中等度の腎機能障害個別に判断
Conditioningレジメン前に腎機能を評価すること；必要に応じてConditioningを調整すること
治療中および治療後の腎機能を密切にMonitoring
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
中等度の肝機能障害個別に判断
治療前に肝機能を評価すること；重度の肝機能障害がある場合は禁忌
治療中および治療後の肝機能を密切にMonitoring
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
統計と臨床データ
FDA承認年
鎌状赤血球症に対するFDA承認
治療クラス
Lyfgeniaの細胞由来遺伝子療法としての分類
適応症
Lovotibeglogene Autotemcelの承認済み適応症
作用機序
鎌状赤血球症を治療する遺伝子療法の機序
ロボティベログネオートテムセルは、血管閉塞性事象の既往を有する12歳以上の成人および小儿患者における鎌状赤血球症の治療适应です。
LYFGENIAは、BB305 lentiviral vectorによる形質導入により、患者自らの造血幹細胞に修正βA-グロビン遺伝子（βA-T87Q）の機能的コピーを導入することで作用します。これらの修正細胞は、抗鎌状化ヘモグロビンを産生し、鎌状赤血球症に特徴的な赤血球の鎌状化および血管閉塞性事象の予防を助けます。
これは患者自らの細胞を使用した自家療法であり、輸注前の骨髄破壊的前処置が必要です。潜在的なリスクには血液悪性新生物（ヘモグロビン症に対する一部の遺伝子療法で観察）、長期的血球減少、および移植不成功が含まれます。患者は長期的に血液悪性新生物のモニタリングを受ける必要があります。BB305 LVVには機能性のβA-T87Q-グロビン遺伝子が含まれており、投与情報に従い組込み解析を実施する必要があります。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む