ルマシラン
ルマシランは、一次性高シュウ酸尿症1型（PH1）の治療のために設計されたRNA干渉（RNAi）治療薬です。PH1は、過剰なシュウ酸産生を特徴とするまれな遺伝性疾患です。肝細胞内のグリコール酸酸化酵素を減少させることで、ルマシランはシュウ酸合成を減少させ、この状態に伴う腎臓結石の形成と腎障害を防ぎます。
ルマシランは、一次性高シュウ酸尿症1型の患者さまに対して、肝臓でのシュウ酸産生を減少させるRNAi療法です。
要点一覧
- ATC
- A16AX18
- RxNorm
- 2467140
- 一般名
- Lumasiran
- クラス
- atc-a16
- ブランド
- Oxlumo
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 導入用量終了後月に1回150mg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 月に1回（導入：150mgを1日1回×3回）
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 導入用量終了後月に1回3mg/kg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 月に1回（導入：3mg/kgを1日1回×3回）
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 導入用量終了後月に1回3mg/kgまたは固定用量150mg
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 月に1回（導入：3mg/kgを1日1回×3回、または150mgを1日1回×3回）
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
11 グループ妊娠期
妊娠初期可能な限り避けることが望ましい
胎児への潜在的なリスクを上回る利益がある場合にのみ使用する
定期的な胎児モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
妊娠期
妊娠中期可能な限り避けることが望ましい
リスクを上回る利益がある場合にのみ継続する
定期的な胎児モニタリングと超音波検査
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
妊娠期
妊娠後期可能な限り避けることが望ましい
臨床的に適切であれば分娩近くでの投与中止を考慮する
胎児モニタリングと新生児転帰の評価
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
授乳期
授乳中用量調整なし
リスクベネフィット評価に基づいて授乳中止または投与中止を検討する
乳児への有害事象を監視する
小児
乳幼児体重に基づく用量設定
乳幼児を含む小児患者への使用が承認されている
尿中オキ酸レベルと腎機能を監視する
小児
2～11歳の子供体重に基づく用量設定
小儿患者への使用が承認されている
尿中オキ酸と肝機能を定期的に監視する
高齢者
高齢者特定の用量調整なし
併存症の可能性を考慮し、注意して使用する
腎機能と肝機能を監視する
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
中等度特定の用量調整なし
注意して使用する；eGFR 30-59の患者におけるデータは限られている
腎機能とオキ酸レベルの綿密な監視
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
重度特に注意して使用する
重度の腎機能障害またはESRDの患者には推奨されない
腎機能とオキ酸レベルの集中的監視
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
軽度特定の用量調整なし
軽度の肝機能障害がある場合は注意して使用する
肝機能検査を監視する
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
中等度～重度注意して使用する
注意して使用する；中等度～重度の肝機能障害でのデータは 없다
肝機能と臨床的効果を監視する
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
統計と臨床データ
薬剤クラス
ルマシランはsiRNA（短い干渉RNA）治療薬です
適応症
オックスルモの適応症
FDA承認年
オックスルモのFDA承認日
作用機序
主な薬理学的作用機序
ルマシランは、原発性高シュウ酸尿症type 1（PH1）の成人および小儿患者に対する治療適応があります。PH1は、アラニン-グリオキシル酸アミノトランスフェラーゼ（AGT）酵素の欠損により引き起こされるまれな常染色体劣性遺伝性疾患であり、シュウ酸の過剰産生につながり、繰り返し起こる腎結石、腎石灰化、および全身性シュウ酸症を引き起こす可能性があります。
ルマシランは、small interfering RNA（siRNA）技術を用いて、肝細胞中のヒドロキシ酸オキシダーゼ1（HAO1）メンジャーRNAを標的として分解します。これにより、グリコール酸オキシダーゼ酵素の産生が軽減し、それに伴いグリコール酸からグリオキシル酸への変換が低下します。基質として利用できるグリオキシル酸が減少することで、シュウ酸の合成が大幅に減少し、尿中および血漿中のシュウ酸値が低下します。
ルマシランは皮下注射により投与され、通常は負荷用量後に3か月ごとの維持用量が続きます。主な副作用には注射部位反応および腹痛が含まれます。患者は血漿中のシュウ酸値の低下について監視する必要があり、症例によってはピリドキシン（ビタミンB6）の補給を要する場合があります。この薬剤は、代謝性疾患の管理に熟練した医師の監督下で用いるべきです。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む