アグルコシダーゼ アルファ

Lumizymeは、ポンペ病（糖原病II型）の乳児型および晚期型の治療に適応があります。乳児においては人工呼吸器を使用しない生存率の改善を、晚期型の患者においては歩行能力の改善帮助します。

Lumizymeは、組換え型ヒト酸性α-グルコシダーゼ（rhGAA）酵素であり、ポンペ病患者において欠損または欠陥のある内因性酵素を置き換えます。この酵素は細胞に取り込まれ、リソソームに輸送され、蓄積されたグリコーゲンを分解することで、心筋および骨格筋の細胞障害を軽減します。

Lumizymeは2週間ごとに点滴静注により投与されます。点滴中または投与後間もなく、アナフィラキシスをはじめとする重篤なアレルギー反応が起こる可能性があります。投与中の慎重なモニタリングが必要です。患者は酵素に対する抗体を作成するかもしれず、治療効果に影響を与える場合があります。