ボレチジェン ネパルボベク

ルフトurnaは、確定診断された両アレルRPE65変異関連網膜ジストロフィーの治療に使用されます。これは、残存する網膜細胞が十分な患者において、RPE65変異引起的レーバー先天性黒内障（LCA）および網膜色素変性症などの病態を含みます。

ルフトurnaは、網膜下注射により網膜細胞に機能性のヒトRPE65遺伝子が deliver されるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターに基づく遺伝子治療です。ウイルスベクターにより遺伝子が細胞内に導入され、視覚サイクルに必要な機能性のRPE65酵素を細胞に産生させ、視覚機能を回復させます。

ルフトurnaは、眼科手術の経験豊富な外科医師により、片眼あたり1回の遺伝子治療として実施されます。根治治療ではありませんが、functional 視覚を大幅に改善する可能性があります。潜在的なリスクには、手術合併症、眼的炎症、網膜剥離が含まれます。患者様は眼科医とベネフィットとリスクについて discussão し、長期的なフォローアップケアを検討する必要があります。