リフィテグラスト

12歳以上の血管閉塞性事象の既往がある患者における 겸状赤血球症の治療。

患者自身の造血幹細胞に機能的なベータグロビン遺伝子のコピーを追加する自家遺伝子治療であり、修正ヘモグロビン（HbA^T87Q）を産生して赤血球的 겸形成を軽減します。

これは1回きりの单一コース治療です。点滴前に骨髄破壊的化学療法が必要です。血液悪性腫瘍リスクに対する黒い枠警告が含まれています。患者は長期間にわたって監視されるべきです。ジメチルスルホキシドまたはゲンタマイシンに対する重篤なアレルギー反応の既往がある患者には適応されません。