ネドシラン

ネドシランは、成⼈および4歳以上の⼦供における一次性高草酸尿症（PH1）の治療適応があります。一次性高草酸尿症は、肝臓による過剰な蓚酸（シュウ酸）⽣成を特徴とする稀な遺伝性疾患であり、尿路結⽯、腎障害、および全身性蓚酸（シュウ酸）沈着症を引き起こす可能性があります。

ネドシランは、GalNAcアミノ糖残基に結合した⼆本鎖siRNAです。皮下投与後、GalNAc結合糖は肝細胞上のアシアロ糖蛋⽩受容体（ASGPR）に結合し、肝細胞への Deliver を促進します。肝細胞内に⼊ると、ネドシランはLDHA遺伝⼦をサイレンシングし、乳酸脱⽔素酵⽣活性を低下させ、続いて肝性蓚酸（シュウ酸）⽣成を減少させます。

ネドシランは皮下注⼊により投与管理されます。一般的な副作用には注⼊部位反応が含まれる可能性があります。患者は血漿蓚酸（シュウ酸）⽔準および尿中蓚酸（シュウ酸）排泄量の低下について監察される必要があります。本薬は一次性高草酸尿症の管理に熟練した医師の監督下で使用されるべきです。4歳以下の⼩児における安全性と有効性は確立されていません。